奎扎替尼是一种口服的、第二代、高选择性FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，其主要针对FMS样酪氨酸激酶3的内部串联重复突变，这种突变发生在约25%的新诊断急性髓系白血病患者中，导致该受体酪氨酸激酶的结构性激活，驱动白血病细胞的异常增殖，并与高复发风险、预后不良密切相关，奎扎替尼通过与FMS样酪氨酸激酶3激酶域的ATP结合口袋结合，强效抑制其活性，阻断下游信号传导，诱导白血病细胞凋亡，与第一代FMS样酪氨酸激酶3抑制剂相比，奎扎替尼对FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变具有更高的效力和选择性，且对野生型FMS样酪氨酸激酶3的抑制活性较低，旨在优化治疗窗口，它被批准用于治疗新诊断的、经检测证实存在FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变的急性髓系白血病成人患者，与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗联合使用，并在巩固治疗后作为单药维持治疗。

　　从治疗地位看，携带FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变的急性髓系白血病是传统的高危亚型。奎扎替尼的加入显著改善了这类患者的治疗格局。关键临床试验表明，在新诊断的患者中，于化疗的诱导和巩固阶段联合奎扎替尼，并在后续进行长达3年的奎扎替尼单药维持治疗，与单用标准化疗相比，显著延长了总生存期和无事件生存期，降低了复发风险和死亡风险。维持治疗阶段对于清除微小残留病灶、预防复发至关重要。其联合与维持治疗方案已成为此类患者的新标准。在诱导/巩固期与化疗联用时，通常为每日一次口服；维持期为每日一次口服。

　　在功能药效和安全性上，奎扎替尼的高选择性带来了差异化的特性。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、腹痛、便秘、黏膜炎、发热性中性粒细胞减少、皮疹等。需要特别关注的是其心脏毒性风险，包括QT间期延长和尖端扭转型室性心动过速，治疗前及治疗期间需定期监测心电图和电解质。其他严重风险包括胚胎-胎儿毒性、心脏衰竭和分化综合征。由于与强效化疗联用，骨髓抑制和感染风险也需严密管理。

　　与另一种较早应用的FMS样酪氨酸激酶3抑制剂相比，奎扎替尼对FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变的选择性更强，临床研究显示其在改善总生存期方面具有优势，但心脏毒性是需要重点管理的课题。奎扎替尼的成功，使得针对FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变的治疗更加精准和有效。其“联合化疗诱导巩固+长期维持”的治疗模式，为这类高危患者提供了从诱导到长期疾病控制的全周期管理策略，显著改善了他们的临床结局，是急性髓系白血病靶向治疗的重要突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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