吉瑞替尼是一种口服、强效、高选择性的FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，旨在抑制由FLT3内部串联重复或酪氨酸激酶结构域点突变所驱动的异常信号传导，用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，通过单药或与化疗联合，为这一高危亚群患者提供了重要的靶向治疗选择，旨在克服传统化疗耐药，提高缓解率和生存机会。

　　在急性髓系白血病中，FLT3-ITD突变是常见的不良预后因素，易导致高白细胞计数、早期复发和生存期短。吉瑞替尼可有效抑制野生型和突变型FLT3。在关键临床试验中，对于复发/难治性FLT3突变AML患者，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药治疗显著延长了总生存期和中位无进展生存期，提高了完全缓解率。与强化诱导化疗联合用于新诊断患者也显示出前景。患者通常每日一次口服给药。

　　最常见的不良反应包括肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳/不适、发热、恶心、口腔炎、咳嗽、头痛、低血压、头晕、呕吐、呼吸困难、水肿、低血压和皮疹。其中，可逆性后部脑病综合征和分化综合征是需警惕的潜在严重不良事件。治疗期间需监测肝功能、血常规和电解质。与第一代FLT3抑制剂相比，吉瑞替尼对FLT3的选择性更高，效力更强，且能抑制常见的耐药突变。与单纯化疗相比，其为FLT3突变患者提供了精准的靶向攻击，疗效更优。

　　吉瑞替尼的获批，极大地改善了复发/难治性FLT3突变急性髓系白血病患者的治疗格局。它为该高危人群提供了一个强效的靶向治疗选择，能够克服部分化疗耐药，带来明确的生存获益。其应用，强调了在AML诊断和复发时进行FLT3突变检测的极端重要性，以指导治疗决策。目前，其在新诊断患者中的联合应用研究正在积极进行，有望进一步改善该亚群的整体预后。对于携带FLT3突变的复发/难治性AML患者，吉瑞替尼代表着一个能够显著提高缓解率、延长生存的关键靶向药物，是精准治疗在该疾病中的成功实践。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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