培美替尼是一种口服、强效、高选择性的成纤维细胞生长因子受体2抑制剂，通过抑制由FGFR2基因融合或重排所驱动的异常FGFR信号通路，阻断肿瘤细胞的增殖与存活，用于治疗既往接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，是该领域首个获批的针对特定基因变异的靶向药物，为这部分患者带来了新的生存希望。

　　在肝内胆管癌中，FGFR2基因改变是较为明确的驱动因素，约占10-15%。培米替尼可强效抑制FGFR1/2/3的活性。在关键临床试验中，对于经治的FGFR2融合/重排晚期胆管癌患者，培米替尼治疗取得了约36%的客观缓解率，疾病控制率高达82%，中位无进展生存期约7个月，疗效显著优于既往的标准化疗。患者通常每日一次口服，连续服药两周后停药一周，以三周为一个周期。

　　最常见的不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎、干眼症、关节痛、手足综合征、腹痛、皮肤干燥和食欲下降。其中，高磷血症是抑制FGFR的药理作用标志，通常需要监测并通过低磷饮食或使用磷酸盐结合剂管理。与传统的化疗相比，其靶向治疗为特定基因突变患者提供了更优的疗效和不同的不良反应谱。与多靶点TKI相比，其对FGFR亚型的选择性更高。治疗期间需定期监测血磷、肝功能和眼部症状。

　　培美替尼的获批，是胆管癌治疗史上的重要突破。它首次将FGFR2融合/重排确立为可干预的治疗靶点，并证明了针对该靶点的精准治疗在晚期胆管癌中的卓越价值。其应用，极大地推动了在晚期胆管癌，特别是肝内胆管癌中进行FGFR2基因检测的临床实践。它的成功，标志着胆管癌治疗进入了基于分子分型的精准治疗时代。对于携带FGFR2融合/重排的经治胆管癌患者，培米替尼代表着一个能够显著延长无进展生存期、改善生活质量的里程碑式靶向治疗选择，并为探索其在前线治疗及与其他药物联合中的应用奠定了基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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