恩西地平（Enasidenib）是一款针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的口服小分子抑制剂，通过抑制突变型IDH2酶的活性，降低致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的水平，逆转表观遗传学异常，诱导白血病细胞分化成熟而非直接杀伤，适用于携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。该药于2017年获批，代表了一种不同于传统化疗的“分化疗法”，在关键研究中，其单药治疗IDH2突变复发/难治AML的完全缓解加部分血液学恢复的复合比率为40.3%，中位缓解持续时间约5.8个月，部分患者可获得长期生存。
恩西地平的标准用法为每日一次口服100毫克，建议固定时间服用（可与食物同服），治疗需持续至疾病进展或出现不可耐受毒性，通常需至少4-6个月才能评估疗效。安全性方面，最常见不良反应包括胆红素升高（多为间接胆红素升高，与溶血无关）、恶心、腹泻及电解质紊乱（低钾、低钙），较少引起骨髓抑制等传统化疗毒性；需特别关注分化综合征（表现为发热、呼吸困难、肺浸润等），一旦出现需立即使用地塞米松并暂停药物。
与强化疗或去甲基化药物（如阿扎胞苷）相比，恩西地平耐受性更好，尤其适合无法耐受强烈化疗的老年或体弱患者；其作用机制精准，仅对IDH2突变患者有效，强调了治疗前基因检测的必要性。对于复发难治AML患者，该药提供了一种口服门诊治疗的可能，改善了生活质量，但需警惕胆红素升高及分化综合征的早期识别与处理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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