吉瑞替尼（吉列替尼）是第二代、强效、选择性I型FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，专门用于治疗携带FLT3-ITD或FLT3-TKD突变的复发性或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）成人患者。FLT3突变是AML中最常见的基因异常之一，约占25%-30%，与高白细胞计数、快速增殖和极差预后密切相关。吉瑞替尼不仅能抑制FLT3信号通路，直接诱导白血病细胞凋亡，还能克服第一代抑制剂（如米哚妥林）的某些耐药问题。在关键ADMIRAL试验中，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼将FLT3突变R/R AML患者的中位总生存期（OS）从5.6个月显著延长至9.3个月，完全缓解（CR）/伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率达21%，且缓解持续时间更长。

　　该药的标准起始剂量为120mg每日一次口服，随餐或空腹均可。若治疗4周后未达缓解且患者可耐受，可考虑增至200mg每日一次。治疗需持续至疾病进展或出现不可耐受毒性。相比于传统“一刀切”的强化疗方案，吉瑞替尼代表了AML进入分子分型指导的精准治疗时代——只有经可靠方法（如PCR、二代测序）检测出FLT3突变的患者才能从中获益，避免了非突变患者的无效治疗及毒性暴露。其常见不良反应主要为骨髓抑制（贫血、血小板减少）、肝功能异常（转氨酶升高）及腹泻等，通常可通过暂停给药、减量（如降至80mg）及保肝治疗进行管理，整体安全性优于高强度化疗。

　　值得注意的是，吉瑞替尼目前主要定位为复发难治阶段的靶向治疗，但在临床实践中，其应用正向前延伸至诱导治疗后的维持治疗，特别是造血干细胞移植后的维持，以清除微小残留病（MRD）。用药期间需密切监测血常规、肝功能和心电图（警惕QT间期延长），并注意药物相互作用（其为CYP3A4底物）。对于FLT3突变AML这一高危群体，吉瑞替尼不仅是延长生存的利器，更是实现深度缓解、桥接移植的关键桥梁。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：适加坦/吉瑞替尼(Gilteritinib)改变复发难治性FLT3突变AML患者的临床治疗路径

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