急性髓系白血病治疗中，FLT3基因的内部串联重复突变是一个公认的高危因素，常预示着更高的复发率和更差的生存结局。当携带此突变的患者经历初始诱导化疗失败或后期复发时，传统挽救性化疗的效果往往有限。吉瑞替尼（Gilteritinib）的临床应用，标志着针对这一特定高危亚群的精准治疗迈出了关键一步。它不仅是有效的FLT3抑制剂，其独特价值更在于能同时覆盖FLT3-ITD与FLT3-TKD两种主要激活突变，从而抑制因继发TKD突变导致的临床耐药，为患者提供了更具针对性和可持续性的疾病控制可能。

　　该药物的核心优势在于其全面的抑制作用。FLT3-ITD突变导致受体酪氨酸激酶持续活化，驱动白血病细胞增殖；而FLT3-TKD突变则是常见的内在或获得性耐药机制。吉瑞替尼作为一种强效、高选择性的II型酪氨酸激酶抑制剂，能够结合并稳定激酶的非活性构象，同时对ITD和TKD突变体产生强力抑制。这种双重覆盖的特性，使其在理论上和实践中都能更有效地克服或延缓因单一突变抑制不完全而引发的疾病进展。

　　关键的III期临床研究确立了其治疗标准。在与挽救性化疗的头对头比较中，吉瑞替尼在复发或难治性FLT3突变AML患者中，显著提高了完全缓解率，并将中位总生存期延长了具有临床意义的时间。更重要的是，部分获得缓解的患者能够顺利过渡至异基因造血干细胞移植，这是目前唯一可能根治AML的手段。吉瑞替尼因此成为此类患者挽救治疗的首选靶向药物，并被纳入全球权威诊疗指南。

　　作为一种强效的激酶抑制剂，其安全性与耐受性管理是成功治疗的基础。最常见的不良反应包括可逆性的肝酶升高、肌痛/关节痛、疲劳以及可管理的QT间期延长。不同于传统化疗，其骨髓抑制的严重程度相对较轻，这为后续衔接移植创造了有利条件。然而，需要特别警惕的是大约百分之十患者可能发生的分化综合征，这是一种潜在的严重并发症，表现为发热、呼吸窘迫等，需要临床医生早期识别并迅速使用皮质类固醇等干预措施。

　　吉瑞替尼的成功正在重塑FLT3突变AML的治疗格局。它不仅是复发难治阶段的标准治疗，其应用也正积极地向更前线拓展，例如与强化疗联合用于诱导和巩固治疗，甚至作为移植后的维持治疗，以期在疾病的不同阶段更彻底地清除FLT3突变克隆，预防复发。同时，对其耐药机制的深入研究（如激活非FLT3旁路信号）正在推动下一代联合治疗策略的开发。

　　吉瑞替尼的出现，超越了单纯增加一个治疗选项的意义。它将FLT3突变从一个单纯的不良预后标志物，转变为一个可干预的精准治疗靶点。对于临床医生而言，它强制要求在初诊和复发时进行FLT3突变检测，并据此制定分层治疗方案。对于患者而言，这意味着即使疾病复发，也存在一个能够明确改善生存、并为争取治愈机会（移植）创造条件的强效口服靶向药物，从而彻底改变了这一高危亚群患者的疾病叙事和生存预期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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