厄达替尼是全球首个获批的泛FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂，专门针对携带FGFR3或FGFR2基因易感变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌（膀胱癌）患者，填补了该群体在免疫治疗及化疗失败后的靶向治疗空白。其通过抑制FGFR1-4的活性，阻断异常的信号传导，抑制肿瘤生长。在关键III期研究中，对于既往治疗失败的FGFR变异尿路上皮癌患者，厄达替尼的客观缓解率（ORR）显著高于化疗，且中位缓解持续时间延长，为预后极差的晚期膀胱癌患者提供了新的生存希望。
治疗前必须通过基因检测（如NGS）确认肿瘤存在FGFR3突变或FGFR2/3融合。推荐起始剂量为每日一次口服8毫克，连续服用21天，随后根据血磷水平及耐受性，在第22-28天可能调整剂量（增加至9毫克或维持）。治疗需持续至疾病进展或不可耐受。与标准化疗相比，厄达替尼具有口服便利性及更高的客观缓解率；相较于其他泛FGFR抑制剂，其在尿路上皮癌中的临床数据最为成熟，是FGFR变异患者的标准靶向选择。
高磷血症是厄达替尼最典型的药效学反应，也是剂量调整的主要依据。血磷水平需每周监测，若持续过高需减量或暂停用药，以防软组织钙化。眼部毒性是另一大挑战，表现为中心性浆液性视网膜病变或视网膜色素上皮脱离，患者可能出现视力模糊，需定期进行OCT检查。其他常见不良反应包括口腔炎、腹泻、口干、指甲剥离及手足综合征。肝功能异常也需常规监测。虽然毒性管理需投入较多精力，但对于特定基因背景的晚期膀胱癌患者，厄达替尼是实现长期疾病控制的关键药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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