尼伽司他是一种口服小分子靶向药物，主要通过抑制γ-分泌酶发挥作用，适用于特定类型的罕见病治疗。尼伽司他是选择性γ-分泌酶抑制剂，通过阻断Notch信号通路发挥作用：在细胞分化、增殖中起关键作用，异常激活会促进肿瘤生长。通过抑制γ-分泌酶，阻断Notch受体活化，从而抑制肿瘤细胞增殖和存活。核心疗效（基于III期DeFi试验）：无进展生存期（PFS）：中位PFS未达到（安慰剂组15.1个月），疾病进展风险降低71%（HR 0.29）。肿瘤缓解率：客观缓解率（ORR）达41%，其中7%完全缓解（肿瘤消失）。症状改善：75%患者停用阿片类止痛药，身体功能评分显著提升。

　　尼伽司他适用于需要全身治疗的患有进展性纤维瘤的成年患者。

　　用法用量推荐剂量：每日口服两次，每次150mg，直至病情进展或出现不可接受的毒性。用药方式：可随餐或空腹服用，整粒吞服，不可压碎或咀嚼。

　　警告和预防措施

　　腹泻：可能发生严重腹泻。监测3-4级腹泻并调整剂量。

　　卵巢毒性：女性生殖功能和生育能力可能受损。在治疗前告知有生育能力的女性潜在风险并定期监测。

　　肝毒性：可能发生AST和ALT升高。定期监测AST和ALT并根据建议调整剂量。

　　非黑色素瘤皮肤癌：在开始使用LuciNiro之前以及治疗期间定期进行皮肤病学检查。

　　电解质异常：定期监测磷酸盐和钾并根据建议调整剂量。

　　胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。告知有生育能力的患者胎儿的潜在风险并使用有效的避孕措施。不良反应最常见的（>15%）不良反应是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。最常见的实验室异常（≥15%）是磷酸盐降低、尿糖升高、尿蛋白升高、AST升高、ALT升高和钾降低。

　　药物相互作用

　　强效或中效CYP3A抑制剂：避免同时使用。

　　强效或中效CYP3A诱导剂：避免同时使用。

　　胃酸抑制剂：避免与质子泵抑制剂和H2受体拮抗剂同时使用。如果无法避免同时使用，LuciNiro给药可以与抗酸药错开。特定人群使用哺乳期：建议不要母乳喂养。

　　尼伽司他是罕见病领域的重要靶向药物，为硬纤维瘤、戈谢病等患者提供了新的治疗选择。其口服便利性和靶向机制使其成为了无法手术或传统治疗无效患者的关键方案，但需注意副作用管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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