急性髓系白血病（AML）是一种高异质性血液系统恶性肿瘤，是成人最常见的急性白血病类型，死亡率高，严重威胁患者生命健康，且治疗面临诸多挑战！2017年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华制药公司的米哚妥林，用于治疗新诊断的FLT3突变阳性（FLT3+）急性髓细胞白血病（AML）成年患者。在FDA批准的临床试验中，米哚妥林与标准的阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗以及阿糖胞苷巩固化疗联合使用。此外，FDA还批准了LeukoStrat CDx FLT3突变检测作为伴随诊断工具，用于识别携带FLT3突变的AML患者群体，以便他们能够接受米哚妥林的治疗。

　　米哚妥林的疗效评估基于一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验。该试验纳入了717名未经治疗的FLT3+AML患者，并将他们随机分配至安慰剂组或米哚妥林50 mg治疗组。在每个化疗周期的第8至21天，患者每天两次口服米哚妥林，随后在化疗周期结束后每天连续服用米哚妥林，直至完成12个周期的治疗。试验结果显示，与安慰剂组相比，接受米哚妥林治疗的患者总生存期（OS）有显著提高。具体而言，米哚妥林治疗组的风险比（HR）为0.77，且统计学上具有显著性（p=0.016），表明米哚妥林能显著延长患者的生存期。

　　米哚妥林还用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM），包括伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的患者。在一项单臂开放标签研究中，患者接受米哚妥林100毫克口服每日两次的治疗。根据修正的Valent标准，证实完全缓解(CR)加不完全缓解(ICR)的比率对于侵袭性肥大细胞增多症（ASM）为38%，对于伴有血液肿瘤的肥大细胞增多症（SM-AHN）为16%。此外，一名肥大细胞白血病病患者(5%)达到了CR。对于AML患者，米哚妥林的推荐剂量为50mg，每日两次，在每次诱导和巩固化疗周期的第8至21天服用，并作为单一药物与食物一起服用，持续12个月。对于侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）患者，推荐剂量为每天两次100mg，并与食物一起服用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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