马法兰为氮芥类双功能烷化剂，其分子中的双胺基团在生理条件下经分子内环化形成高活性的乙撑亚胺离子，进而与DNA鸟嘌呤碱基N7位点发生共价结合，形成DNA链间及链内交联，阻断DNA复制与转录，最终诱导肿瘤细胞凋亡。该药可经L型氨基酸转运体主动进入细胞，对静止期及增殖期细胞均有杀伤作用，属细胞周期非特异性药物。在自体移植中，马法兰主要发挥清髓和抗肿瘤作用；在异基因移植中，则通常作为辅助性清髓和抗肿瘤药物，同时兼具部分免疫抑制作用。

　　高剂量马法兰联合自体造血干细胞移植自1980年代中期以来，一直是适合移植的新诊断MM患者的标准治疗方案。2010年代的多中心前瞻性研究证实了Mel200（马法兰200 mg/m²）联合自体造血干细胞移植相对于MPR（口服马法兰+泼尼松+来那度胺）方案MM患者的巩固治疗的优越性——显著提高缓解率并延长生存期。这奠定了马法兰单药预处理桥接ASCT在MM治疗中的地位。在新型治疗药物出现后，ASCT的基石地位仍未动摇。多中心、随机、开放标签、3期研究证实了Mel200预处理自体干细胞移植优于VMP（硼替佐米+马法兰+泼尼松）口服巩固化疗。关于马法兰预处理的剂量探索，CALM研究（EBMT，n=1964）显示，移植时疾病状态与剂量选择密切相关：对于诱导治疗后未达部分缓解（<PR）者，Mel200在总生存（OS）、无进展生存（PFS）及复发控制上显著优于Mel140（马法兰140 mg/m²）；而对于已达完全缓解/非常好的部分缓解（CR/VGPR）者，Mel140的OS反而更优。两组在非复发死亡率（NRM）、造血恢复时间及第二原发肿瘤发生率上无显著差异。因此在新诊断多发性骨髓瘤（≤65岁）患者中采用传统标准剂量200 mg/m²（Mel200），而对于高龄、肾功能不全或一般状态欠佳者，临床常采用140 mg/m²（Mel140）

　　马法兰作为一种氮芥类双功能烷化剂，在预处理中主要起到清髓和抗肿瘤的作用，因此成为ASCT的基石药物，同时它兼具部分免疫抑制作用，也有较好的安全性，也是异基因移植减低强度预处理方案的核心构成之一。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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