神经营养因子受体酪氨酸激酶基因（NTRK）包含NTRK1、NTRK2、NTRK3三大亚型，正常生理状态下，该基因主要负责调控人体神经细胞的生长、分化与损伤修复，维系神经系统稳定运转，对人体健康有着重要作用。当NTRK基因受外界因素影响发生基因断裂，且与其他基因产生异常融合时，就会形成不可逆的NTRK融合突变。突变后的基因会持续激活体内致癌信号通路，不受机体调控，疯狂驱动肿瘤细胞增殖、浸润，并加速癌细胞远端转移，直接诱发恶性实体瘤。从临床流行病学数据来看，NTRK融合突变属于小众罕见靶点：在肺癌、结直肠癌、乳腺癌、甲状腺癌等常见成人实体瘤中，突变占比仅1%~3%；但该突变高度富集于罕见肿瘤，在婴儿纤维肉瘤、先天性中胚层肾瘤、分泌型乳腺癌等病种中，突变率直接突破90%。这类罕见肿瘤多发于低龄儿童与年轻群体，恶性程度高、进展速度快。

　　在拉罗替尼正式上市之前，全球范围内暂无针对该靶点的专属治疗药物。临床仅能采用传统化疗、广谱靶向药及免疫方案进行保守治疗，多项临床试验数据显示，接受传统方案救治的NTRK融合阳性晚期实体瘤患者，客观缓解率不足15%，患者中位生存期低于10个月。同时高强度化疗会引发严重胃肠道反应、骨髓抑制等毒副作用，成人患者耐受性不佳，儿童患者更是难以承受，无数罕见突变肿瘤患者深陷无药可医的绝境。

　　拉罗替尼是一款高选择性口服TRK抑制剂，相较于传统化疗药物与普通靶向药，拉罗替尼的核心优势十分鲜明。其一，适应症覆盖面极广，不受肿瘤发病部位限制，只要基因检测确诊为NTRK融合阳性，无论患者罹患17类以上任意实体瘤，均可纳入治疗范围；其二，受众无年龄壁垒，是目前临床为数不多可同时适配成人、青少年及婴幼儿的抗癌靶向药；其三，疗效远超传统治疗，多中心汇总临床试验数据表明，拉罗替尼单药治疗对应适应症患者，整体客观缓解率高达68%，22%患者实现病灶完全消失，且药物疗效持续性优异，多数应答患者可实现长期带瘤生存，从根源上改善患者远期预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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