胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤。主要由肌间丛中的Cajal间质细胞前体发育而来，其功能为调节并维持胃肠道运动。GIST最常发生于胃部与小肠，其中约20%-25%的胃GIST以及40%-50%的小肠GIST呈恶性。目前，手术依旧是GIST的标准治疗手段。然而，手术切除后复发情况仍较常见（复发取决于肿瘤位置、大小及有丝分裂指数）。此外，晚期或转移性GIST对标准化疗与放疗的反应欠佳。

　　匹米替尼（Pimitespib）作为全球首个针对GIST获批的热休克蛋白90（HSP90）抑制剂，为多线治疗失败的晚期GIST提供了全新的治疗选择，其临床应用有严格的规范要求，直接影响治疗疗效与安全性。HSP90是一种分子伴侣蛋白，参与多种致癌蛋白（包括GIST常见的突变型KIT、PDGFRA）的折叠与稳定，抑制HSP90可以促进这些致癌蛋白通过蛋白酶体途径降解，从而发挥抗肿瘤作用。与传统TKI仅抑制激酶活性不同，匹米替尼可以通过降解KIT蛋白，克服多种TKI耐药突变，对多数伊马替尼继发耐药的GIST细胞株仍具有抗肿瘤活性。2022年6月，日本厚生劳动省批准匹米替尼可作为GIST四线治疗药物，目前已被日本临床肿瘤学会GIST临床实践指南推荐。

　　匹米替尼获批适应症为：既往接受过伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼三线TKI治疗失败后的进展期晚期GIST。需要明确的是，目前该药物作为术后辅助治疗以及与其他抗肿瘤药物联合使用的有效性与安全性尚未确立，暂不推荐用于辅助治疗场景，也不常规推荐与其他化疗或靶向药物联合使用。匹米替尼为口服片剂，临床常用剂型为40mg，成人标准推荐剂量为每日160mg，每日一次口服给药，要求空腹服用。为避免进食影响药物吸收导致血药浓度异常升高，需保证在服药前至少1小时、服药后至少2小时内不进食。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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