基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，好发于头面部等日光暴露区域。虽然多数基底细胞癌通过手术或放疗可获得良好预后，但对于局部晚期、无法手术或已发生转移的患者，治疗选择十分有限。维莫德吉（Vismodegib）的出现，为这部分患者带来了新的治疗可能。维莫德吉是由瑞士罗氏制药研发的一种口服小分子靶向药物。其作用靶点为Hedgehog信号通路中的Smoothened（SMO）跨膜蛋白。

       Hedgehog信号通路在胚胎发育过程中对细胞生长和分化起重要作用，但在成年后绝大多数组织中处于静默状态。基底细胞癌的发病与这一信号通路的异常激活密切相关。维莫德吉通过特异性结合并抑制SMO蛋白，阻断Hedgehog信号通路的异常传导，从而抑制肿瘤细胞增殖。2012年1月30日，维莫德吉获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，成为全球首个获批用于治疗基底细胞癌的靶向药物。其适应症为：转移性基底细胞癌，以及无法通过手术或放疗根治的局部晚期基底细胞癌。

　　与传统治疗手段相比，维莫德吉具有以下几个突出特点：精准靶向治疗。作为Hedgehog信号通路抑制剂，维莫德吉直接作用于基底细胞癌发病的关键分子通路，实现了从传统放化疗向精准靶向治疗的转变。临床研究显示，维莫德吉对局部晚期基底细胞癌的客观缓解率达43%，对转移性基底细胞癌的客观缓解率达30%。口服给药，便捷高效。维莫德吉为口服胶囊剂，推荐剂量为每日一次150mg。患者可在家中规律服药，无需频繁住院或接受注射治疗，显著提高了治疗的便利性和生活质量。为无法手术患者提供新选择。对于因肿瘤位置、大小或身体状况等原因无法接受手术或放疗的局部晚期基底细胞癌患者，维莫德吉提供了一种重要的药物治疗选项。欧洲和美国的相关临床指南均推荐将Hedgehog抑制剂作为局部晚期和转移性基底细胞癌的一线治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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