阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)是一种经FDA批准的激酶抑制剂，用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST的成年人。AYVAKIT是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂。它是FDA批准的唯一一种GIST 1型抑制剂，可直接结合突变KIT和PDGFRA发出信号的活性激酶构象起作用。在胃肠间质瘤（GIST）治疗领域，阿伐替尼（泰吉华，Avapritinib）凭借对特定驱动突变的精准打击，成为难治性患者的“靶向利器”。

　　阿伐替尼的获批主要基于一项名为NAVIGATOR的I期、开放标签、多中心临床试验。该研究纳入了携带PDGFRA D842V突变、对标准治疗耐药或不耐受的GIST患者，接受阿伐替尼起始剂量300mg或400mg每日一次。针对PDGFRA外显子18突变GIST的疗效（主要分析集）共纳入56例携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者（其中绝大多数为D842V突变）经独立放射学评审委员会评估的客观缓解率（ORR）高达88%（95%CI:76%-95%）其中完全缓解（CR）率为7%，部分缓解（PR）率为81%中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（意味着在数据截止时，大多数患者仍处于缓解状态）中位无进展生存期（PFS）也未达到，12个月PFS率为81%这些数字在GIST治疗领域堪称惊艳。要知道，对于D842V突变患者，既往治疗方案的有效率几乎为0。阿伐替尼带来的88%缓解率，相当于从“无药可救”直接飞跃到“绝大多数患者肿瘤显著缩小”。

　　在治疗胃肠间质瘤用法用量上，阿伐替尼推荐剂量为每次300mg，每日一次，口服给药。患者需在餐前至少1小时或餐后至少2小时的空腹状态下服药。治疗应持续进行，直至病情出现进展或出现无法耐受的毒性反应。对于老年患者(≥65岁）无需调整剂量，18岁以下儿童和青少年患者慎用；轻中度肝肾功能损伤患者，不建议调整剂量；重度肝肾功能损伤患者慎用。最常报告的不良反应包括恶心、疲乏、贫血、眶周水肿、面部水肿、高胆红素血症、腹泻等。如果在服用阿伐替尼后发生呕吐，不需要补服，只需按预定时间继续服用下一剂即可。阿伐替尼以精准靶向突破胃肠间质瘤的治疗瓶颈，尤其为PDGFRA突变患者提供了长期获益的可能。随着其在国内的可及性提升，有望改写难治性胃肠间质瘤的治疗格局，为更多患者带来“精准打击”的治疗希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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