急性髓性白血病（AML）作为成人中最常见的急性白血病类型，其治疗一直是医学界关注的焦点。吉妥珠单抗是一种抗体药物偶联物（ADC），由靶向CD33的单克隆抗体与细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）偶联而成。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，存在于多达90%的AML患者中。当吉妥珠单抗与CD33抗原结合后，它会被吸收进细胞内，并在癌细胞内部释放卡其霉素，从而杀死癌细胞。这种精准靶向的治疗方式减少了药物对正常细胞的伤害，提高了治疗效果。

　　吉妥珠单抗是一款抗体药物偶联物（ADC），含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素。当吉妥珠单抗与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。吉妥珠单抗用于治疗新确诊的肿瘤表达CD33抗原的急性髓性白血病（CD33-阳性AML）成人患者。FDA还批准吉妥珠单抗在治疗2岁及以上年龄的经历过复发或对初始治疗无应答的CD33-阳性AML患者。吉妥珠单抗的抗癌活性是由于ADC与CD33表达的肿瘤细胞结合，随后内化ADC-CD33复合物，以及在细胞内释放水解切割产生的N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼。N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼的启动诱导双链DNA断裂，随后诱导细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。

　　吉妥珠单抗的早期临床研究主要基于三项开放II期临床研究（试验201、202、203）的汇总数据。这三项试验共纳入了142例首次复发的CD33阳性AML患者。其中，试验201和202的患者年龄≥18岁，且首次缓解持续时间≥6个月；试验203仅纳入年龄≥60岁的患者，首次缓解持续至少3个月。综合三项研究结果，客观缓解率（ORR）为30%（42/142），其中完全缓解（CR）率为16%（23/142），血小板未恢复至≥100,000/μL的完全缓解（CRp）率为13%（19/142）。患者达到缓解的中位时间为60天。后续基于ALFA-0701试验、MyloFrance-1和AML-19等试验的结果，FDA于2017年重新批准了该药物。ALFA-0701试验是一项3期、多中心、随机、开放标签研究，271名新诊断的新发AML患者参与其中，一组患者在第1、4和7天接受吉妥单抗3mg/m²联合常规化疗（n=135），另一组仅接受单独化疗（n=136）。结果显示，接受吉妥单抗联合治疗的患者无事件生存期为17.3个月，而仅接受化疗的患者为9.5个月。MyloFrance-1试验中，57名首次复发的成年患者在第1、4和7天接受单药吉妥单抗3mg/m²，其中15名患者达到完全缓解（CR），中位无复发生存期（RFS）为11.6个月。

　　吉妥珠单抗并非适用于所有患者，但为那些表达相应抗原、尤其是携带特定遗传学异常或老年、不适合强化疗的患者，提供了强有力的治疗武器。它的应用范式也深刻启示了肿瘤治疗：精准的靶点选择、优化的给药方案和严密的风险管理，是成功驾驭强效治疗手段、为特定患者群体争取最大生存获益的关键。未来，对其最佳应用时机和联合方案的探索仍在继续。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)成为白血病治疗领域的＂精准制导导弹＂

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