艾伏尼布(ivosidenib、Tibsovo)是一种口服、高选择性的异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)小分子抑制剂。通过抑制突变的IDH1酶，降低2-HG生成，恢复细胞分化能力，从而发挥抗肿瘤作用。作为单药治疗新诊断的携带易感IDH1突变的AML，适用于年龄≥75岁或不适合接受强化诱导化疗的患者。与阿扎胞苷联合，用于治疗新诊断的携带易感IDH1突变的AML，适用于年龄≥75岁或不适合接受强化诱导化疗的患者。艾伏尼布联合或不联合阿扎胞苷通常被推荐作为老年或伴有显著合并症的成人新诊断AML的可选治疗方案之一。治疗携带易感IDH1突变的复发或难治性AML成人患者。

　　艾伏尼布于2018年被美国FDA获批用于治疗存在IDH1突变的复发/难治AML，于2022年在中国获批适应证用于复发/难治IDH1突变AML。与传统细胞毒性化疗不同，艾伏尼布通过特异性阻断突变IDH1酶活性，减少2-羟基戊二酸（2-HG）蓄积，从分子根源实现对白血病克隆的精准抑制。这种靶向治疗机制为AML患者带来了全新的、精准的治疗选择。在针对复发/难治AML的关键性AG120-C-001研究中，艾伏尼布单药治疗展现出卓越的临床获益。患者完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复（CR+CRh）率为31.8%，CR率为24%，总缓解率（ORR）为41.9%。达到CR+CRh患者的中位缓解持续时间（DoR）为8.2个月，达到CR患者的中位DoR为10.1个月。这提示艾伏尼布单药治疗可为IDH1突变复发/难治AML患者带来深度且持久的缓解。

　　AGILE研究显示，接受艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗的患者，中位绝对中性粒细胞计数在第1周期第22天即恢复到≥1.0×10⁹/L以上，并且在后续治疗中持续稳定在该水平之上。从临床角度来看，这种较早且持续的中性粒细胞恢复，其意义并不仅仅是一个实验室指标的变化。它意味着患者可能更早度过感染高风险阶段，也意味着患者更有机会持续接受治疗，而不是频繁因为感染、发热或严重骨髓抑制被迫中断治疗。同时，从疗效评估角度来看，较早且持续的血象恢复，也是患者获得高质量缓解的重要基础之一。在AML疗效评估里，完全缓解（CR）不仅要求骨髓缓解，也要求外周血象恢复；如果骨髓达到缓解，但血象没有恢复，则属于CRi。所以某种程度上说，血象恢复本身，其实也是缓解质量的一部分。这也是为什么我们看到，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗后，部分患者不仅能够获得缓解，而且能够进一步达到更高比例的完全缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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