NTRK基因融合是包括滤泡细胞来源甲状腺癌在内的多种癌症的致癌驱动因素。甲状腺癌患者中NTRK基因融合的总体患病率估计约为2%。然而，在分化型甲状腺癌（DTC）的主要类型甲状腺乳头状癌（PTC）中，NTRK基因融合比低分化甲状腺癌（PDTC）或未分化甲状腺癌（ATC）更常见。拉罗替尼是一种高选择性且具有中枢神经系统（CNS）活性的TRK抑制剂，也是美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于实体瘤的首个泛癌种分子靶向药物。其适用于TRK融合癌成人和儿童患者；2018年11月首次获加速批准后，于2025年4月获得FDA完全批准。

　　SPAINTRK是一项观察性、回顾性研究，纳入经确诊伴有NTRK融合的实体瘤成人和儿童患者。所有患者均在欧洲药品管理局（EMA）批准与西班牙商业化之间（2019年10月至2023年9月）的同情用药项目中接受拉罗替尼治疗。在临床试验中接受拉罗替尼治疗的患者被排除在外。结果在2025年2月至6月期间，共纳入20例患者，年龄从10个月至81岁不等，其中15例成人和5例儿童。涵盖了8种伴有NTRK融合的不同实体瘤类型。NTRK融合报告于NTRK1基因（40%）、NTRK2（25%）和NTRK3（35%），65%的患者通过NGS确诊。拉罗替尼给药的中位时间为13个月。45%的患者将拉罗替尼作为一线治疗，而55%的患者既往接受过治疗。中位随访24.4个月后，中位DoR为24.5个月，ORR为60%。儿童患者的ORR（80%）更高。婴儿纤维肉瘤ORR为100%和肺部肿瘤ORR为80%。治疗1年后，60%的患者保持无进展，75%显示缓解的患者维持了缓解。在数据截止时，41.7%达到缓解的患者处于无病状态和/或仍在接受治疗。

　　在肿瘤精准医疗的浪潮中，拉罗替尼以其独特的“组织无关”治疗模式，成为NTRK基因融合阳性实体瘤患者的革命性选择。这类基因融合在多种癌症中低频存在，如唾液腺癌、甲状腺癌、结肠癌、肉瘤及中枢神经系统肿瘤等，虽总体发生率不足1%，但在特定肿瘤中可高达25%。拉罗替尼通过高选择性抑制由NTRK基因融合产生的异常TRK蛋白，阻断MAPK、PI3K/AKT等下游信号通路，从而实现对肿瘤生长的强力抑制，且对正常组织影响较小。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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