瑞维美尼是目前首个获批的Menin抑制剂。它可以阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白的异常结合，进而干扰白血病细胞赖以维持的致癌性转录复合物。这种作用发生在基因调控层面，可逆转部分白血病细胞的异常增殖程序，并促使细胞向分化方向改变。药物主要针对KMT2A重排和易感NPM1突变相关疾病。KMT2A重排急性白血病：约占急性白血病的10%至15%，主要见于儿童和年轻成人，传统治疗后的复发率超过80%。NPM1突变急性髓系白血病：约占AML病例的28%，复发后通常缺少标准靶向治疗方案，瑞维美尼为这部分患者提供了新的治疗方向。

　　在2021年10月1日至2023年7月24日期间，共有94例KMT2A重排急性白血病患者接受瑞维美尼治疗并纳入安全性分析。其中78例为AML，14例为ALL，另有2例无法明确谱系。患者年龄中位数为37岁，包括71名成人和23名儿童。成人年龄中位数为44岁，儿童为4岁；43.6%的患者既往接受过3种以上治疗，57.4%对最近一次治疗无反应。约半数患者既往接受过造血干细胞移植，其中7%接受过多次移植；约三分之二的患者使用过BCL2抑制剂，19.1%的患者属于难治性白血病。在93例可评估患者中，98.9%出现治疗相关不良事件。9.6%的患者需要调整剂量，12.8%的患者停药；导致治疗终止的不良事件包括脓毒性休克和呼吸衰竭。治疗期间或停药后30天内共有14例患者死亡，占14.9%。分化综合征发生于26例患者，占27.7%；其中14例为3级，1例为4级，需要及时识别和处理。QTc间期延长发生于24例患者，占25.5%；其中13.8%为3级，未观察到4级或致死性QTc事件。治疗期间应结合心电图和合并用药评估风险。

　　在有效性分析人群中，CR或CRh发生率为22.8%，总体缓解率为63.2%。首次总体缓解的中位时间为0.95个月，达到CR或CRh的中位时间为1.9个月。CR或CRh的中位持续时间为6.4个月，中位总生存期为8.0个月。14例获得缓解的患者随后接受造血干细胞移植，其中8例移植时骨髓原始细胞比例已降至5%以下。共有7例患者在移植后继续使用瑞维美尼。既往接受或未接受移植、复发或难治患者，以及既往治疗次数不同的患者中，均观察到治疗反应。5例伴中枢神经系统疾病的患者中，有1例出现治疗反应。出现治疗反应的患者年龄范围为1岁至75岁，说明儿童和成人均可能从该治疗中获益。治疗后，白血病相关靶基因MEIS1、HOXA9、PBX3和FLT3表达下降；分化相关基因CD11b、CD14表达升高。这些变化与药物作用机制相符。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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