急性髓系白血病（AML）是一种源自骨髓造血干细胞的恶性克隆性病变，尽管治疗技术不断进步，但其预后仍不理想。而吉妥珠单抗（Mylotarg）作为首个靶向CD33抗原的抗体偶联药物（ADC），以其精准杀伤癌细胞的特性，为AML患者开辟了新的治疗路径。与传统化疗药物相比，它通过将单克隆抗体与细胞毒性药物精准结合，实现对白血病细胞的特异性攻击，在减少对正常造血细胞损伤的同时，显著提升治疗效果，成为AML治疗史上的重要突破。吉妥珠单抗的核心优势在于其独特的“靶向递送”机制。CD33抗原在约90%的AML细胞表面高表达，而在正常造血干细胞中表达较低，这为靶向治疗提供了理想靶点。吉妥珠单抗通过单克隆抗体部分特异性结合CD33，将携带的细胞毒性药物（卡奇霉素）精准递送至白血病细胞内，释放毒素后可破坏癌细胞DNA，诱导其凋亡。这种“精准制导”模式不仅增强了对肿瘤细胞的杀伤效率，还降低了传统化疗对正常组织的损伤，尤其适合老年患者或无法耐受高强度化疗的人群。

　　ALFA-0701是一项3期、多中心、随机、开放标签的临床试验，共纳入271名CD33阳性的新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者。试验中，患者在第1、4、7天接受3 mg/m²的低剂量吉妥珠单抗，并将其与常规化疗联合使用或单独使用化疗。主要终点为无事件生存期（EFS）。结果显示，接受吉妥珠单抗联合化疗的患者EFS显著长于仅接受化疗的患者，联合治疗组的EFS为17.3个月，而单独化疗组为9.5个月。在安全性方面，联合用药组虽出现顽固性血小板减少症，但未导致死亡率显著增加。AML-19是一项多中心、随机、开放标签的3期研究，旨在比较吉妥珠单抗单药治疗（n=118）与最佳支持治疗（n=119）对无法耐受其他AML治疗方法的老年患者的效果。初始治疗中，患者在第1天接受6 mg/m²的吉妥珠单抗，在第8天接受3 mg/m²的吉妥珠单抗。继续治疗时，无疾病进展证据的患者每四周在第1天接受2 mg/m²的吉妥珠单抗。吉妥珠单抗的疗效基于总生存期（OS）的显著改善，其患者的中位OS为4.9个月，而最佳支持治疗组为3.6个月。

　　吉妥珠单抗的推荐剂量需根据治疗阶段和患者情况调整。成人用于新诊断AML时，常与柔红霉素和阿糖胞苷联合，诱导治疗阶段剂量为3mg/m²，分别在第1、4、7天静脉输注（每次输注超过2小时）；巩固治疗阶段剂量为3mg/m²，每4周一次，共2个疗程。用于复发/难治性AML时，单药剂量为3mg/m²，在第1、4、7天给药。若出现严重不良反应（如血小板减少、肝酶升高），需暂停用药或减量，待恢复后再评估是否继续治疗。对于1个月及以上的儿科患者：≥0.6 m²用3 mg/m²；<0.6 m²用0.1 mg/kg，第1、4、7天静注。常见的不良反应有出血、发热、感染、胃肠不适、头痛、AST/ALT升高、皮疹、黏膜炎、血细胞减少等。作为AML靶向治疗的里程碑药物，吉妥珠单抗以其精准的CD33靶向机制，打破传统化疗“敌我不分”的局限，尤其为老年、体弱或难治性患者带来了新希望。随着临床应用的深入，联合免疫治疗或其他靶向药物的方案正在探索中，未来有望进一步拓展其在AML治疗中的应用边界，为更多患者点亮生命之光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)成为白血病治疗领域的＂精准制导导弹＂

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