Komzifti®是首款和唯一一款每日一次、口服多发性内分泌腺瘤蛋白（Menin）抑制剂，批准用于复发或难治性核磷蛋白变异（NPM-m）的急性髓性白血病（AML）的治疗。2025年11月13日，美国FDA批准了Kura Oncology,Inc和Kyowa Kirin Co.,Ltd的齐托美尼布、齐妥美尼布、齐夫托美尼Ziftomenib（KO-381，KO-382，KO-539），商品名：Komzifti®，剂型：胶囊，用于无满意替代治疗选项、具有敏感核磷蛋白1（NPM1）变异的复发或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅰ∕Ⅱ期研究KOMET-001（NCT04067336）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、快速通道、突破疗法和优先审批资质。

　　齐托美尼布的疗效在一项于112例复发或难治性AML成人患者中采用下一代测序或聚合酶链反应鉴别NPM1变异的开放标签、单臂、多中心临床试验KO-MEN-001（NCT04067336；KOMET-001）中进行了评估。入组了NPM1变异的患者，包括A型、B型和D型变异以及其它可能导致NPM1蛋白细胞浆着位的NPM1变异的患者。其它资质标准包括肌酐清除率≥30 mL∕min、总胆红素≤1.5倍正常值上限（ULN）、氨基转移酶≤2倍ULN、QTcF≤480msec，以及东部协作肿瘤组织体能状态分数0-2分。Komzifti®以600mg的剂量每日一次口服给药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。允许患者在造血干细胞移植（HSCT）后重新开始采用Komzifti®治疗。112例患者中的4例（3.6%）在Komzifti®治疗后进行了干细胞移植。疗效依据完全缓解（CR）率、部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率、CR+CRh持续时间以及从输血依赖转为非输血依赖的转化率进行确立。中位随访时间为4.2个月（范围0.1～41.2个月）。

　　齐托美尼布的获批，对NPM1突变的复发或难治性AML患者来说，是“新的一束光”，但不是万能钥匙。它确认了menin这个靶点的价值；它让一个长期“没有名字写在药盒上”的病人群体，终于有了“点名道姓”的药物；它也推动了更多前线联合方案的3期研究，未来有望把menin抑制剂提前到一线治疗中去。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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