艾伏尼布(ivosidenib、Tibsovo)是一种口服、高选择性的异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)小分子抑制剂。通过抑制突变的IDH1酶，降低2-HG生成，恢复细胞分化能力，从而发挥抗肿瘤作用。作为单药治疗新诊断的携带易感IDH1突变的AML，适用于年龄≥75岁或不适合接受强化诱导化疗的患者。与阿扎胞苷联合，用于治疗新诊断的携带易感IDH1突变的AML，适用于年龄≥75岁或不适合接受强化诱导化疗的患者。艾伏尼布联合或不联合阿扎胞苷通常被推荐作为老年或伴有显著合并症的成人新诊断AML的可选治疗方案之一。治疗携带易感IDH1突变的复发或难治性AML成人患者。
艾伏尼布的临床应用改变了IDH1突变R/R AML患者的预后格局，为这一临床棘手的患者群体带来了实质性的生存获益。既往数据显示，IDH1突变R/R AML患者预后较差，非靶向治疗的中位OS仅4.4个月1，3年OS率低于10%2，寻求生存突破是临床治疗的核心目标与难点。艾伏尼布的出现为这一困境带来了转机，该药能精准靶向作用于IDH1突变，抑制致癌代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）产生，促进造血细胞恢复正常分化，从而抑制白血病发生3。全球AG120-C-001研究显示，接受艾伏尼布治疗的IDH1突变R/R AML患者中位OS可延长至9.0个月4，对于获得完全缓解（CR）/完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）的患者，其中位OS更可达到18.8个月5。2025美国血液学会年会（ASH）公布的法国IVOOBS研究及美国多中心真实世界研究一致显示，艾伏尼布单药治疗IDH1突变R/R AML的中位OS分别达13.2个月和14.0个月6,7。在临床注册研究和真实世界研究的双重印证下，艾伏尼布能够为患者带来切实生存获益。
对于IDH1突变R/R AML患者而言，理想的治疗目标不仅是延长生存，更需兼顾治疗安全性与生活质量。相较于传统的非靶向治疗，艾伏尼布表现出良好的安全性特征，其血液学不良反应发生率低，血小板减少症发生率仅15.9%，发热性中性粒细胞减少发生率仅25.2%8，明显低于传统化疗和泛靶点药物治疗下的不良反应发生率，为患者长期用药提供了安全保障，更改善了患者的生活质量。艾伏尼布纳入医保目录后，药物可及性提升使更多患者受益于生存期延长与生活质量优化，推动AML治疗向追求有质量的长期生存转变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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