神经母细胞瘤（Neuroblastoma,NB）是儿童期的颅外实体肿瘤，约90%患儿发病年龄小于5岁，肿瘤具有高度异质性，其临床表现多样，高危患儿预后较差，且易出现复发，是婴幼儿最常见的肿瘤，俗称“儿童肿瘤之王”。神经母细胞瘤的临床表现具有高度异质性，其症状包括腹痛、腹胀、皮肤肿块、贫血等，严重时甚至影响生命质量。尽管已有多种治疗方法，包括化疗、放疗、手术和造血干细胞移植，但高危患者的5年生存率仍然低于50%，复发或难治性神经母细胞瘤的5年生存率更是仅有20%左右。

　　依氟鸟氨酸(IWILFIN）是一种特异性、不可逆的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，是第一个也是唯一一个FDA批准的用于儿童高危神经母细胞瘤患者口服维持疗法，旨在降低高危神经母细胞瘤患儿复发风险。为中国神经母细胞瘤患儿的长期治疗和保持良好质量的生活提供了新的选择。依氟鸟氨酸的作用机制为：该药物是一种鸟氨酸脱羧酶（ODC）不可逆抑制药，是多胺生物合成的首个限速酶，也是MYCN基因的转录靶标。多胺参与哺乳动物细胞的分化和增殖，在致瘤性转化中发挥重要作用。本药可抑制多胺合成，通过降低MYCN基因扩增神经母细胞瘤中的致癌驱动因子MYCN和LIN28B的表达，恢复参与调控癌症干细胞和糖代谢的LIN28/Let-7代谢途径的平衡。在体外，本药可诱导MYCN扩增和MYCN非扩增神经母细胞瘤细胞的衰老并抑制神经球形成，显示出细胞抑制作用。

　　一项多中心、开放标签、非随机、单臂外部对照研究的数据，该研究评估了依氟鸟氨酸对高危神经母细胞瘤儿科患者的疗效。究的主要终点是评估患者的无事件生存期（EFS），以及总生存期（OS）。在免疫治疗后，使用依氟鸟氨酸的患者组在4年的EFS达到了84%，而外部对照组的EFS为73%。此外，依氟鸟氨酸组的总生存率达到了96%，相比之下，外部对照组的存活率为84%。这些数据表明，依氟鸟氨酸的使用显著降低了患者的复发风险和死亡风险，具体来说，复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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