司拉德帕是一种口服的选择性PPAR-δ（过氧化物酶体增殖物激活受体δ）激动剂。FDA批准的适应症为：与熊去氧胆酸（UDCA）联合，用于对UDCA治疗应答不足的成人PBC患者；对无法耐受UDCA的成人PBC患者，可以作为单药治疗。PBC是一种慢性胆汁淤积性肝病，疾病主要累及肝内小胆管。随着疾病发展，部分患者可能出现肝纤维化、肝硬化以及其他肝脏相关并发症。因此，对于UDCA治疗效果不理想的患者，寻找新的治疗方案一直是PBC领域的重要方向。

　　司拉德帕主要作用于PPAR-δ。PPAR-δ是一种核受体，在肝脏等多种组织中表达。司拉德帕激活PPAR-δ后，可以影响与胆汁酸代谢、脂质代谢以及炎症相关的多个过程。其中比较值得关注的是对胆汁酸合成的影响。相关研究显示，司拉德帕可以通过影响FGF21等通路，降低胆汁酸合成相关酶CYP7A1的活性，从而减少胆汁酸生成。这也是它与传统治疗方式不同的地方。简单来说，司拉德帕不是直接针对某一个症状，而是通过PPAR-δ通路影响PBC相关的胆汁淤积和生化指标。

　　司拉德帕的重要性，核心体现在其精准填补了PBC临床未被满足的核心需求，为患者带来了“控进展+提质量”的双重解决方案，这在罕见病治疗领域具有里程碑式的意义。首先，从疾病现状来看，PBC并非“小众绝症”。数据显示，我国PBC患病率达20.5/10万，位居亚洲第二，且患病率呈持续上升趋势。该病好发于中老年女性，男女比例约为1:9，近年来男性患者占比也逐渐增加。由于肝脏是“沉默的器官”，PBC早期症状隐匿，多数患者确诊时已出现胆汁淤积相关指标异常，部分患者甚至已进展至肝纤维化阶段。对于UDCA应答不佳或无法耐受的患者，此前缺乏有效的二线治疗方案，疾病进展风险极高，5-10年内进展为失代偿期肝硬化的比例显著升高，严重威胁患者生命健康。其次，司拉德帕的独特作用机制的是其核心优势所在。

       作为强效、高选择性PPARδ激动剂，司拉德帕能够靶向PBC发病的多个关键环节，实现“多靶点精准干预”：一方面，通过调节胆汁酸代谢、抑制肝脏炎症反应，有效改善胆汁淤积，延缓肝纤维化进展；另一方面，通过调控与瘙痒相关的信号通路，显著缓解患者的瘙痒症状，尤其是中重度瘙痒，这是传统治疗药物难以实现的突破。首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心首席专家贾继东教授将其优势概括为“一石二鸟”，既控病又止痒，真正为患者带来“双重获益”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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