原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）是一种罕见且侵袭性强的非霍奇金淋巴瘤。丹娜-法伯癌症研究所的拉克希米·纳亚克医生告诉我们，很多患者一开始对一线治疗有反应，就好像看到了胜利的曙光。但现实很残酷，大约60%的患者会在2年内复发，就像好不容易把敌人打退了，结果它又卷土重来。还有约15%至20%的患者，从一开始治疗就没效果，属于原发性难治性疾病。这两类患者都面临着一个难题，就是缺乏有效的治疗选择，就像在沙漠里迷路了，找不到水源一样。

　　替拉鲁替尼是一种第二代共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。这名字听起来有点复杂，咱们可以把它想象成一把神奇的“钥匙”。纳亚克医生说，BTK抑制剂这把“钥匙”可以干扰B细胞受体信号通路，就像给敌人的通讯线路搞破坏一样，“彻底改变”了多种B细胞淋巴瘤的治疗方式。而PCNSL这种疾病，根据它的生物学特性，BTK抑制剂这把“钥匙”也特别适合用来打开治疗它的大门。目前，基于在日本进行的一项开放标签1/2期研究，替拉鲁替尼已经在日本、中国台湾地区和韩国被批准用于复发/难治性PCNSL。受到这些好结果的鼓舞，美国也赶紧启动了PROSPECT研究，而且美国食品药品监督管理局还授予替拉鲁替尼用于PCNSL的孤儿药资格。这就像是给这种药贴上了一个特殊的“荣誉标签”，鼓励大家好好研究它。

　　在PROSPECT研究里，有48例复发/难治性PCNSL患者参加。他们每天口服一次480毫克替拉鲁替尼，一直吃到疾病有进展或者出现不能接受的毒性反应。经过中位随访11.2个月后，研究交出了一份令人惊喜的“成绩单”。作为研究主要终点的总缓解率达到了66.7%，完全缓解率为43.8%，部分缓解率为22.9%。除了缓解率，替拉鲁替尼的缓解持续时间也很值得关注。它的中位缓解持续时间是9.3个月。这可能听起来时间不算长，但对于PCNSL患者来说，已经是个了不起的进步了。因为PCNSL患者二线治疗的缓解期通常都很短，无进展生存期的中位值大概只有2至4个月。就好比原来患者只能在“安全区”待一小会儿，现在有了替拉鲁替尼，能在“安全区”待更长时间了。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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