凡德他尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，通过精准阻断RET、VEGFR和EGFR等信号通路发挥抗肿瘤作用。在分子层面，它与这些激酶的ATP结合位点竞争性结合，抑制激酶磷酸化，切断肿瘤细胞生长信号。对RET的抑制直接阻断突变驱动的增殖信号；对VEGFR的阻断可抑制肿瘤血管生成，切断营养供应；对EGFR的抑制则进一步抑制细胞增殖和迁移，形成多维度抗肿瘤效应。与传统细胞毒性化疗不同，凡德他尼(Vandetanib、Caprelsa)属于基于分子信号通路进行干预的靶向治疗药物，其多靶点作用模式使其能够同时影响肿瘤细胞生长和肿瘤微环境中的血管生成，在甲状腺髓样癌的系统性治疗中具有重要的临床应用价值。

　　该药只能凭处方获得，凡德他尼治疗应由具有治疗甲状腺髓样癌、使用抗癌药以及评估心电图(ECG，一种测量心脏电活动的检查)经验的医生开始并监督。医生必须告知患者凡德他尼的风险。凡德他尼有片剂(100mg和300mg)可供使用，成人推荐剂量为300mg，每日一次，每天大约同一时间服用。5岁及以上儿童的剂量根据儿童的体重和身高计算。无法吞咽片剂的患者可将片剂混入普通(非气泡)水中。如果患者出现心电图异常或严重副作用，医生可暂时停止凡德他尼治疗并降低剂量。只要患者从中获益，治疗就继续。凡德他尼在对名为“转染重排”(RET)基因无突变(改变)的患者中可能效果较差。建议医生在开始凡德他尼治疗时检查RET突变。

　　在一项主要研究中，凡德他尼在无法通过手术切除或已扩散到身体其他部位的甲状腺髓样癌成人患者中比安慰剂更有效。该研究涉及331例患者，主要有效性指标为无进展生存期(患者在没有疾病恶化的情况下生存的时间)。平均而言，服用凡德他尼的患者在没有疾病恶化的情况下生存期显著高于服用安慰剂的患者。在第二项主要研究中，凡德他尼用于9至17岁患有遗传性甲状腺髓样癌的儿童。主要有效性指标为“总缓解率”(ORR)，该指标考虑疾病的多个特征。结果显示，儿童与成人中的缓解率相当。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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