脑部发生的肿瘤分为两类，一种是其他身体部位的肿瘤转移过来的转移瘤，比如肺癌或乳腺癌转移到脑部形成的转移性脑癌，这部分肿瘤一般还是按照原发部位的肿瘤来治疗的，并不是说转移到脑部了就按照脑癌来制定治疗方案。如果脑是原发的部位就是原发性脑癌，其中胶质瘤是成年人最为常见的恶性原发性脑肿瘤类型，如果根据组织学或基因突变等分子特征、肿瘤级别进行分类，几乎所有2级胶质瘤都存在IDH1或IDH2基因突变。IDH是负责代谢异柠檬酸的基因。既然有了这么高特异性的基因突变，所以就有了针对IDH1和IDH2的靶向药。

　　沃拉西地尼是首个双重异柠檬酸脱氢酶抑制剂，它针对12岁及以上的儿童和成人患者，用于携带IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的术后巩固治疗。沃拉西德尼通过精准的靶向机制，能抑制肿瘤细胞的生长和增殖，从而延缓病情进展，提高患者的生存质量。在IIII期试验NDIGO研究中（NCT04164901），沃拉西地尼的疗效得到了显著验证。这项研究纳入了331名患有IDH1或IDH2突变的残留或复发性2级少突或星形胶质瘤且仅接受过手术治疗的患者。研究结果显示，在中位随访14.2个月时，Vorasidenib在主要终点无进展生存期（PFS）上显著优于对照组，可将疾病进展风险降低61%（P<0.001），并将中位PFS延长至27.7个月，而对照组仅为11.1个月。

　　沃拉西地尼的安全性特征完全适配低级别胶质瘤患者长期治疗的需求。其最常见不良反应为转氨酶升高，其中3级以上丙氨酸氨基转移酶升高发生率为10%，天冬氨酸氨基转移酶升高发生率为5%，且这些反应可通过支持治疗或剂量调整有效管理。治疗组因不良事件停药率仅3.6%，显著低于传统放化疗方案，且未发生治疗相关死亡。相较于放化疗可能导致的不可逆神经认知损伤，Voranigo对患者生活质量无负面影响，展现出“高效低毒”的显著优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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