H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤是一种罕见且极具侵袭性的脑肿瘤，好发于儿童和青少年。该肿瘤由特定的遗传突变（H3K27M）引起，该突变会扰乱表观遗传调控并促进肿瘤生长。此类患者的预后极差，治疗选择有限且复发后生存率极低。中位生存期约为诊断后一年，一线治疗后复发患者的中位生存期为5.1个月。2025年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多达维普龙（Modeyso）用于1岁及以上弥漫性中线胶质瘤的治疗，患者至少接受过一次前期治疗、携带H3K27M突变，且疾病发生进展。这是FDA批准的首款且唯一用于治疗复发性H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）的全身性治疗药物。

　　多达维普龙作为一种首创的咪唑并吡啶酮类小分子药物，其专属的核心适应症为：用于治疗2岁及以上（FDA获批适应症可覆盖至1岁）、携带组蛋白H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤的成人与儿童患者，且患者需在既往标准治疗后出现疾病进展（即复发或难治性患者）。值得特别关注的是，2025年国家综合癌症网络（NCCN）更新临床指南，已将多达维普酮单药方案作为2A类推荐，用于该类复发性/进展性患者的靶向治疗，进一步夯实了其临床应用价值。治疗门槛：患者须经中心实验室基因检测确认存在H3 K27M突变。即在病理活检中检测出组蛋白H3第27位赖氨酸被甲硫氨酸取代的分子特征，这是因为药物的多链路靶向机制都依赖于该特定通路的失调。

　　多达维普龙（原名ONC201）是一种蛋白酶激活剂，是一种靶向治疗药物，口服胶囊，每周服用一次。FDA的批准基于五项开放标签临床试验的汇总结果，共纳入50名成年和儿童患者。这些研究包括ONC006、ONC013、ONC014、ONC016和ONC018临床试验。患者在研究开始前至少90天完成了放疗，并有足够长时间的药物洗脱期，以排除先前抗癌治疗的影响，卡诺夫斯基性能状态/兰斯基性能状态评分达到60分或以上，并且正在逐渐减少皮质类固醇的剂量或维持稳定剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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