转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性（ATTR-CM）属于进展性疾病，未接受治疗的患者预后较差。阿考米迪的出现，带来了可强效稳定TTR、改善疾病结局的全新一线方案。它的设计思路是模拟天然存在的TTR救援突变T119M，直击ATTR-CM发病根源——TTR四聚体解离失稳。药物可实现近乎完全的TTR稳定，同时保留TTR转运甲状腺素、维生素A的生理功能，实现心血管终点获益。标志性ATTRibute-CM III期研究一共纳入632例有症状ATTR-CM患者，包含野生型及变异型TTR相关亚型，受试者按照2:1随机分为阿考米迪组与安慰剂组，持续治疗30个月。
阿考米迪（Acoramidis）是口服小分子高选择性转甲状腺素蛋白稳定剂，拥有独特的病理靶向机制，区别于传统对症治疗药物，可直击ATTR-CM发病根源，实现病因性根治干预。人体正常TTR蛋白以稳定四聚体结构存在，当结构解离、折叠异常后，会产生不溶性淀粉样纤维，持续沉积在心脏、神经等组织，诱发多器官损伤。阿考米迪可高亲和力特异性结合TTR四聚体，模拟保护性基因突变的修复机制，强效锁定TTR蛋白的天然稳定结构，有效抑制四聚体解离、阻止蛋白错误折叠与淀粉样纤维沉积，从根源阻断心肌持续受损、延缓心功能衰退。大量临床研究证实，其蛋白稳定活性强效且持久，不仅能遏制病情进展，还可逐步改善心肌功能、逆转部分早期心肌损伤，整体疗效显著优于传统对症治疗方案，是目前ATTR-CM病因治疗的最优选择之一。
整体来看，阿考米迪安全谱和安慰剂接近，最值得关注的不良反应为腹泻、上腹不适以及一过性肾功能指标波动。作为一款新药，它的长期生存获益、真实世界疗效还需要更长时间的随访数据持续佐证。对ATTR-CM患者而言，早诊断、尽早启动干预是改善预后的核心。伴随TTR稳定剂、基因沉默类药物持续迭代，曾经被视作绝症的“淀粉心”，正逐步转变为可以长期管理的慢性疾病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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