慢性髓系白血病（CML）的治疗虽已随酪氨酸激酶抑制剂（TKI）实现巨大突破，但临床仍存在不少未被满足的需求。不少初治患者无法达标理想的分子学缓解，还有部分患者因药物不耐受而停药、换药。阿西米尼（asciminib）是一款机制创新的新药，靶向BCR-ABL1融合蛋白上独特的STAMP（ABL肉豆蔻酰口袋）位点；BCR-ABL1是驱动慢粒发病的核心致病蛋白，阿西米尼通过抑制该STAMP位点，减少恶性白血病细胞，发挥抗肿瘤作用。

　　阿西米尼的疗效在多项关键临床试验中得到验证，包括III期ASCEMBL研究和I期CABL001研究。数据显示，其在耐药/不耐受CML患者中表现出显著优势：对耐药CML患者的疗效ASCEMBL研究：在233例对至少2种TKI耐药或不耐受的慢性期CML患者中，阿西米尼组的24周主要分子学反应（MMR）率为25.5%，显著高于对照组（博舒替尼组）的13.2%。48周时，MMR率进一步升至37.6%，且完全细胞遗传学反应（CCyR）率达40.8%。T315I突变患者：在携带T315I突变的患者中，阿西米尼的MMR率可达49%，中位无进展生存期（PFS）为24个月，远超传统治疗。长期生存获益随访数据显示，接受阿西米尼治疗的患者3年总生存（OS）率为89%，且疾病进展风险降低67%。对于无T315I突变的患者，持续治疗2年后的MMR率可维持在70%以上。对加速期/急变期CML的探索初步研究显示，阿西米尼单药治疗加速期CML的血液学缓解率达58%，联合化疗可进一步提高急变期患者的生存率。

　　除一线探索之外，多项研究验证了阿西米尼在后线人群中的价值，可用于既往多种TKI耐药或无法耐受不良反应的经治CML患者，其中也包含波那替尼治疗失败以及携带T315I突变这类难治人群。综上，阿西米尼为慢性髓系白血病带来全新治疗选项，兼顾优异疗效与良好耐受性，有望成为初治患者重要的一线方案，帮助更多患者达成预设的分子治疗目标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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