有证据显示JAK激酶/信号转导蛋白和转录激活子（JAK/STAT）通路在胰腺癌的发病机制和临床特点中起到重要作用。鲁索替尼（ruxolitinib）是一种有效的JAK1/JAK2抑制剂，已有研究证明该药在治疗骨髓纤维化方面效果显著，能降低促炎细胞因子的水平、缓解骨髓纤维化相关症状，并提高总体生存期（OS）。
鉴于胰腺癌的发病机制和临床特点与JAK/STAT相关，研究人员联用鲁索替尼与卡培他滨，设计了一项随机、双盲、安慰剂对照的II期研究，观察吉西他滨治疗失败的转移性胰腺癌患者的用药效果。在双盲II期研究中，吉西他滨治疗失败的转移性胰腺癌患者被1:1随机分配至JAK1/JAK2抑制剂鲁索替尼（15mg bid）+卡培他滨（1000mg/m2 bid）组和安慰剂+卡培他滨组。
在意向性治疗（ITT）的人群中（鲁索替尼，n=64；安慰剂，n=63），中位随访时间为4.4个月。OS的风险比（HR）为0.79（95% CI，0.53-1.18；P=0.25）。鲁索替尼+卡培他滨组3、6、12个月的生存概率分别为64%，42%和22%；安慰剂+卡培他滨组3、6、12个月的生存概率分别为58%，35%和11%。
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