骨髓增殖性肿瘤（MPN）的治疗，主要就是针对JAK/STAT通路的靶向药物出现。目前已经知道JAK/STAT信号通路异常激活是MPN重要的发病机制，鲁索替尼是JAK/STAT通路的抑制剂，不是点突变的抑制剂。而研究表明，不仅针对JAK2V617F突变的这部分患者，由于12号外显子、CALR和MPL基因突变引起的一系列疾病都可能从鲁索替尼治疗中获益。目前为止，鲁索替尼还无法使MPN患者达到临床治愈。但是针对中高危、需要做异体干细胞移植的MF患者，或许鲁索替尼能发挥较好的协同治疗作用。已有临床研究结果支持这种观点，与对照组相比，鲁索替尼组患者的生存时间、症状缓解情况和脾脏缩小程度，都具有明显的优势。
在鲁索替尼治疗过程中，尤其是中高危患者中的应用，最需要关注的血液学不良反应的处理和管理。实际临床治疗中，我们建议患者预防性联合应用一些药物来拮抗或者抵消鲁索替尼的这项不良反应。对于晚期、尚不属于鲁索替尼说明书适应症的患者，也不会完全失去使用鲁索替尼的机会，但是需要给予他们充分的支持性治疗和管理。如严重贫血伴血小板减少的MPN患者，经过鲁索替尼治疗反而有血象再次升高的可能。因此，如何与医生沟通以寻求更好的治疗方案，这十分重要。
还有一点需要强调，目前已经证实鲁索替尼引起的严重贫血不会干扰鲁索替尼带来的生存获益。因此针对这部分患者，不要由于贫血就中断或者改变鲁索替尼的治疗进程，建议通过其他治疗方法来支撑其继续治疗。真实世界中有个重要的观念改变，除了中晚期患者，我们更应该关注早期和早中期患者，对于这部分患者来说使用鲁索替尼的副作用相对较少，更为安全。
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