根据既往研究，吉西他滨单药治疗胰腺癌的有效率在5%-15%，中位生存期6个月左右，联合氟尿嘧啶类、铂类及拓扑异构酶抑制剂等有可能提高有效率，但未能提高远期生存，目前仅白蛋白紫杉醇联合吉西他滨对比吉西他滨单药用于转移性胰腺癌化疗的随机III期临床研究（MPACT）获得阳性结果，联合后可以明显延长生存期。分子靶向药物在胰腺癌中未能有所突破，仅GEM+厄洛替尼比单药GEM有统计学上的差异，但生存获益甚微。Ⅱ期临床研究显示，GEM+尼妥珠单抗对K-ras野生型的胰腺癌及62岁以上的患者生存有获益，但尚有待进一步III期临床研究证实。
在2016美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会会议上发表的一项口头报告MAESTRO研究是一项国际多中心的随机对照双盲Ⅲ期研究。MAESTRO研究的主要终点OS仅获得了边缘性的统计学差异（P＝0.059），但是仍让我们看到了Evofosfamide（TH-302）这个乏氧相关的药物和胰腺癌的标准治疗药物吉西他滨联合对PFS和ORR的获益，未观察到新的安全性问题。
BAY 86-9766（Refametinib）联合吉西他滨在无法手术切除、局部晚期和转移性胰腺癌中的Ⅱ期临床研究证实，Refametinib联合GEM对野生型安全有效。康莱特注射液（KLT）联合吉西他滨 vs. 吉西他滨单药治疗局部晚期及转移性胰腺癌II期临床研究发现，与单用GEM相比， KLT联合GEM明显延长晚期胰腺癌患者的mPFS，提高疾病控制率和1年生存率。总的来说，吉西他滨仍是目前晚期胰腺癌的治疗基石。
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