马赛替尼在2015年获得美国FDA治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药资格，2016年8月8日获得欧洲药物管理局（EMA）治疗ALS的孤儿药资格。马赛替尼应用在转基因的ALS小鼠模型中时，马赛替尼可以延迟小鼠疾病症状的出现、改善其握力，减轻体重丢失和增加生存期；在第2/3期ALS 临床试验的中期结果中显示，马赛替尼联合力鲁唑治疗，治疗效果远超单独用药。
2018年10月份AB Science在《临床调查观察》杂志上发表文章《肥大细胞和中性粒细胞介导ALS中的外周运动路径退化》，文章中加强了马赛替尼治疗ALS的证据。这次研究首次在ALS患者的肌肉中发现大量渗入的肥大细胞和中性粒细胞，这也提示我们这些细胞可能是ALS发病的重要机制。在ALS患者身上的这些发现与在ALS小鼠模型（SOD1 G93A）的肌肉和坐骨神经中的发现结果一致。本次实验还表明，马赛替尼联合力鲁唑治疗能够显著下调肥大细胞和中性粒细胞聚集，降低疾病进展和运动功能恶化的速度。
本次研究与先前发表在期刊中的证据一起表明，马赛替尼联合力鲁唑治疗时，能够以肥大细胞和小神经胶质细胞为靶点，在大鼠模型和小鼠模型中表现出减少运动神经元死亡和萎缩的能力，从而探明了马赛替尼在ALS中的潜在作用机制。ALS是一种复杂的异质性疾病，患者将需要多种不同的治疗方法。在对抗ALS的战斗中，结合不同的方法可以更加有效地治疗ALS，其中每种疗法可解决ALS生物学不同方面的问题。
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