目前，用于治疗系统性淀粉样蛋白轻链(Al)淀粉样变方案多种多样。环磷酰胺+沙利度胺+地塞米松(CTD)和马法兰(Melphalan)+地塞米松(MD)方案均被推荐为一线治疗方案，但尚未进行过详细的对比研究。本研究首次比较了CTD和MD方案治疗淀粉样变的疗效和耐受性。研究回顾分析了2012年6月至2018年1月期间接受MD或CTD治疗的急性淀粉样变患者的资料。
研究结果：38例患者接受了CTD治疗，30例患者接受了MD治疗。年龄、性别、肾功能、受累器官、游离轻链水平及梅奥临床淀粉样变预后分期等基线特征无显著性差异。CTD组和MD组的血液学总反应率分别为69.0%和68.0%（p=0.94），其中完全缓解率分别为27.6%和8.0%（p=0.14）。两组患者总生存期均未达预计的中位总生存期，且两组间差异无显著性（p=0.17）。CTD组和MD组的中位无进展生存期分别为36和14个月（p=0.24）。CTD组和MD组肾脏缓解率为52.9%比37.0%(P=0.22)，但无统计学意义。
两个治疗组最常见的不良反应是疲劳（48.5% vs 21.7%; P =0.04）和便秘、贫血、恶心/呕吐、中性粒细胞减少和晕厥（所有，p=NS）。CTD组有6例死亡，MD组有9例死亡，研究人员认为与研究治疗无关。在我们的研究中没有观察到其他严重的不良事件。研究结果表明，环磷酰胺+沙利度胺+地塞米松方案在整体血液学反应和整体生存率方面不低于标准口服方案马法兰+地塞米松。虽然这是一项回顾性阴性对照研究，有一定的额外的局限性，但它可能为发展中国家的患者提供一种治疗选择，因为这些国家患者买不起硼替佐米或马法兰。
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