近日，在2019 ASCO大会的媒体见面会上，研究者公布了一项entrectinib治疗复发/难治性中枢神经系统肿瘤和实体瘤的最新研究数据。结果显示，该药物在NTRK，ROS1或ALK基因融合儿童中的有效率高达100%！其中甚至包括了极为难治的高级别脑胶质瘤！

　　目前，FDA已接受entrectinib的新药申请，并授予该药物优先审评资格认定，用于NTRK融合阳性的局部晚期或转移性实体瘤患者，以及ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌患者。融合基因在癌症中扮演着“驱动器”的角色，能够不断地产生蛋白质，并持续驱动肿瘤细胞增殖。而Entrectinib正是一种靶向TRK，ROS1和ALK的口服靶向药，不仅可以抑制肿瘤细胞生长，而且入脑效果好。

　　在这项研究中，有28名患者接受了评估，其中12名携带NTRK1/2/3、ROS1、ALK融合或ALK突变的患者全部治疗有效，包括高级别胶质瘤、肉瘤、中枢神经系统胚胎学肿瘤和黑色素瘤。更值得一提的是，entrectinib不仅有效率惊人，而且起效迅速、有效性持久。这些治疗有效患者接受治疗的中位时间达到了10.5个月，而药物起效的中位时间仅为1.9个月。在安全性方面，Entrectinib的耐受性也比较好，常见的不良反应可能包括肌酐升高、味觉障碍、疲劳和肺水肿。

　　圣裘德儿童研究医院小儿神经肿瘤科的Giles Robinson医生在公布这项研究结果的同时，还向大家展示了4位高级别胶质瘤患者的扫描影像。“作为一名小儿脑瘤医生，我非常乐意与你们分享这个药的颅内效果。你们可以看到这些胶质瘤患者的肿瘤基本都已经消失了，至少肿瘤的大小上有非常显著的缩小。”他一边说着，一边向在场的观众演示。Entrectinib与不久前非常火爆的广谱靶向药larotrectinib（LOXO101）属于同一类药物。虽然larotrectinib只在NTRK1/2/3融合的患者中有效，但对于有该基因融合的患者来说还是一款颠覆性的药物。

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