对于CML或Ph+ALL或T315I突变的白血病患者,伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼等酪氨酸激酶抑制剂均治疗失败后怎么办?帕纳替尼(ponatinib)可能是你的下一个选择!
认识CML:CML即慢性粒(髓)细胞白血病,约占我国慢性白血病的70%。CML始于细胞DNA的异常突变,这种突变使机体产生BCR-ABL1蛋白,这种蛋白质会导致骨髓开始产生异常的白细胞,这些就是CML细胞,它们从你的骨髓中挤出健康的白细胞,导致白血病。CML发展缓慢,通常病程长达数年,未经治疗的自然病程为3年左右。CML有3个阶段:慢性期(CP),加速期(AP),急性期(BP),大多数CML患者诊断时均为慢性期, 慢性期CML治疗的一个重要目标是防止CML进展为AP和BP。认识Ph+ALL:Ph+ALL即费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病,是一种预后较差的恶性血液疾病。在Ph+ ALL患者中,细胞DNA的异常变化产生费城染色体。费城染色体使机体产生BCR-ABL1蛋白。这种蛋白质导致骨髓产生过多的淋巴细胞,导致白血病。Ph+ALL的治疗方法包括:化疗、皮质类固醇(激素)、酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。一些患者会在合适的时机进行干细胞移植。
帕纳替尼获批适应症:1、CML达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的慢性期、进展期或急性期的慢性粒细胞白血病(CML);或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼者,以及临床不适合用伊马替尼进行后续治疗的患者;或T315I突变者。2、Ph+ ALL,达沙替尼治疗无效的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL);或不能耐受达沙替尼者,以及临床不适合用伊马替尼进行后续治疗的患者;或T315I突变者。
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