来那度胺VS沙利度胺说说临床优势和成本效益的那些事，摘要 2017年4月，国家卫生监督局（巴西ANVISA）批准了来那度胺（Len）用于治疗多发性骨髓瘤（MM）和骨髓增生异常综合征。ANVISA在2010年驳回了第一份申请，并在2012年拒绝了重新审议的请求。驳回的原因是由于缺乏有效的对比研究证明LEN比沙利度胺（Thal）更有效，Thal是一种受联邦法律10.651/2003严格管制的药物，通过公共卫生系统单位和医院（免费）分发给病人。ANVISA不明原因地在来那度胺的上市批准上的退却，毫无疑问是游说推翻ANVISA决定的那些人的胜利，而站在风口浪尖上的，就是政客，国会议员，患者组织和医疗协会。两个随机（III期）和三个观察研究（病例对照与人群队列）比较了基于Thal-vs Len-在MM治疗中的有效性。总的来说，这些研究表明基于Len-和Thal-的疗效没有差别。Len神经毒性相对较弱，但是会导致更严重的血液学不良反应；而且它比Thal贵得多，用Len代替Thal将大大提高巴西的公共医疗费用。

　　

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　　讨论，来那度胺、沙利度胺和蛋白酶体抑制剂（硼替佐米）是治疗MM的有效药物，彻底改变了MM的治疗策略。疗效比较研究未能在MM患者中证明来那度胺比沙利度胺或硼替佐米的疗效更高。所有这些药物都可能会造成潜在的严重不良反应，但它们的毒性特征有所不同。比如，与沙利度胺相比，来那度胺神经毒性弱一些，但是会导致更严重的血液学毒性。
　　
　　虽然疗效比较研究没有显示出来那度胺比其他药物有临床优势，但是成本效益似乎有所不同。与基于来那度胺为基础的治疗方案相比，以沙利度胺为基础的治疗方案具有成本效益。一项对比“硼替佐米（Velcade）+马法兰+泼尼松（VMP）”VS“沙利度胺+马法兰+泼尼松（MPT）”VS“来那度胺（Revlimid）+马法兰+泼尼松诱导后来那度胺维持治疗（MPR-R）”初始治疗美国MM患者成本效益的研究显示VMP、MPT和MPR-R费用分别为119102$、142452$和248358$。然而，在巴西，基于沙利度胺的治疗，由于国有制药业的（FUNED-MG）生产，制造成本非常低，所以，沙利度胺在巴西使用的价格肯定要便宜的多。据估计，比如，美国产沙利度胺（Thalomid?）的费用约是巴西产沙利度胺的122倍。因此，以来那度胺为基础的疗法最终取代以沙利度胺为基础的疗法，很可能会大幅度提高该国的医疗成本，但不会显着（如果真有的话）改善治疗效果。
　　
　　最后，没有理由对来那度胺和沙利度胺实施双重管制标准，因此，第10.651/2003号法律应加以修订为包括来那度胺和任何其他沙利度胺类似物。来那度胺的处方和配药应与沙利度胺相同，因此，应禁止制药公司加强来那度胺的处方和宣传。来那度胺的使用应受到卫生当局的控制，并仅限于那些无法以更具成本效益替代方案治疗的患者（比如，由于外周神经病变副作用）。
　　
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