美国FDA批准鲁索替尼（ruxolitinib,商品名Jakafi）为首个用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis, MF）的药物，并授予其罕见病药物资格。适用于治疗中度或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。

　　临床试验

　　在所有的安全评估研究中，共有885位患者，在第二期及第三期临床试验中接收鲁索替尼治疗。

　　骨髓纤维化：

　　在COMFORT-I实验一与COMFORT-II实验二这两项枢纽研究中，鲁索替尼在301位患者的中位用药时间为10.8个月（用药范围为从0.3至23.5个月）。大部分患者（68.4%）都接受了至少9个月的治疗，在这301位患者中，111位（36.9%）的基准值血小板计数介于100.000/mm3与200.000/mm3之间，190位（63.1%）的基准值血小板计数大于200.000/mm3.

　　在这些临床试验中，有11.3%的患者因发生不良事件而停止治疗。

　　最常见的药物不良反应为血小板减少及贫血。

　　贫血（82.4%）、血小板减少（69.8%）嗜中性白血球减少（16.6%

　　三种最常见的非血液学不良反应为淤青（21.6%）、头晕（15.3%）、与头痛（14.0%）

　　三种最常见的非血液学实验室检验异常为丙氨酸转氨酶升高*（27.2%）、天冬氨酸转氨酶升高*（19.9%）以及高胆固醇血症（16.6%）

　　真性红血球增多症：

　　在三期临床随机的110位真性红血球增多症的患者，平均年龄约为60岁，用药时间大约为7.8个月；血液学相关的不良反应包括贫血（43.6%），血小板减少症（24.5%）；常发的非血液学不良反应为头晕（15.5%）、便秘（8.2%）和带状孢疹（6.4%）；常发的非血液学实验室检验异常为高胆固醇血症（30.0%）、丙氨酸转氨酶升高（22.7%）和天冬氨酸转氨酶升高（20.9%）

　　治疗期间应评估和监测患者发生严重的细菌、结核分枝杆菌、 真菌和病毒感染的风险。开始用鲁索替尼治疗前应解决活动性严重感染。中断或终止鲁索替尼治疗后，一般约 1 周左右骨髓纤维化症状恢复至治疗前水平。某些病例在终止鲁索替尼治疗后其临床病程继续恶化，但不能确定终止治疗是否影响疾病进展。一般认为，除了血小板计数减低需要终止治疗，一般考虑减少鲁索替尼的剂量。

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