首款靶向药物厄达替尼(Erdafitinib)问世膀胱癌进入精准医疗时代，2019年4月12日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准Erdafitinib治疗有FGFR3或FGFR2突变的含铂化疗期间或之后进展的局部晚期或转移性膀胱癌患者，包括接受新辅助或辅助铂化疗12个月内有疾病进展的患者。

　　

　　Erdafitinib厄达替尼是一种激酶抑制剂，可以结合并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶活性。Erdafitinib还可以与RET、CSF1-R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT和VEGFR2结合。Erdafitinib抑制FGFR磷酸化和信号转导，降低表达FGFR基因改变的细胞系的细胞活力，包括点突变、扩增和融合。Erdafitinib在FGFR表达细胞系和来自肿瘤(包括膀胱癌)的移植瘤模型中显示出抗肿瘤活性。
　　
　　临床数据，研究BLC2001 (NCT02365597)是一项多中心、开放标签、单臂研究，以评估Erdafitinib的疗效和安全性。试验入组了87名局部晚期或转移性膀胱癌患者，这些患者至少在一次化疗中或化疗后有疾病进展并且具有特定FGFR3基因突变（R248C、S249C、G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。
　　
　　患者接受Erdafitinib厄达替尼的初始剂量为8mg，每日一次；在第14天和第17天之间，41％血清磷酸盐水平低于5.5mg/dL的患者目标剂量增加至每日9mg。使用Erdafitinib直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。
　　
　　本次试验主要观察指标为客观反应率（ORR）和持续反应时间（DOR）。入组患者的人群特征为：中位年龄67岁；79%为男性；74%为白人；大多数患者(92%)的肿瘤东部合作组(ECOG)评分为0或1；66%的患者有内脏转移；84例患者曾接受过顺铂或卡铂治疗，56%的患者之前接受过以顺铂为主的方案，29%的患者之前接受过以卡铂为主的方案，10%的患者之前同时接受过含顺铂和卡铂的方案；3%的患者在接受含铂新辅助治疗或辅助治疗后出现疾病进展；24%的患者曾接受过抗PD-L1/PD-1治疗。
　　
　　试验结果表明，所有患者的ORR为32.2%，CR为2.3%，PR为29.9%，中位DOR为5.4个月。FGFR3点突变的患者的ORR为40.6%；FGFR3融合突变的患者的ORR为11.1%；FGFR2融合突变的患者的ORR为0%。
　　
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