Intercept提交奥贝胆酸治疗NASH肝纤维化新药申请,专注于治疗进行性非病毒性肝病新型疗法开发和商业化的生物制药公司 Intercept Pharmaceuticals 近日宣布,已向美国食品药品管理局提交了奥贝胆酸(OCA)用于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)引起的纤维化治疗的新药申请(NDA)。
奥贝胆酸(OCA)是目前用于 NASH 患者治疗的研究性疗法中唯一满足 Phase 3 期研究主要终点的研究性疗法,也是目前唯一 FDA 指定的用于 NASH 纤维化治疗的突破性疗法。因此,Intercept 要求对新药申请(NDA)进行优先审核,如果该要求获得批准,预计将仅需要六个月审核期。该新药申请(NDA)提交是基于关键性的 Phase 3 期 REGENERATE 研究中对 NASH 所致肝纤维化患者的积极中期分析结果而进行的。在该研究中,奥贝胆酸(OCA) 25 mg 达到了其研究的主要终点,通过证明肝纤维化(≥1期)得到了显着改善,而在18个月时NASH 却没有恶化(相对于安慰剂,p = 0.0002)。
“我们提交的第一个用于治疗 NASH 引起的纤维化药物的新药申请(NDA),是该领域的一个重要里程碑,也是十多年来辛勤工作的结晶,” Intercept 总裁兼首席执行官 Mark Pruzanski 博士说。 “我非常感谢参与我们的临床研究的数千名NASH患者,全球研究中心的研究人员和整个 Intercept 团队把我们带到这个节点。我们期待在新药申请(NDA)审查期间继续与FDA合作,并相信,如果获得批准,奥贝胆酸(OCA)有望成为NASH 晚期纤维化患者的基本治疗方法。”Intercept 还打算在今年第四季度向欧洲药品管理局提交市场许可申请(MAA)。
关于 NASH 引起的肝纤维化,非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种严重的进行性肝病,由肝脏中过多的脂肪积聚引起,可引起慢性炎症,导致进行性纤维化(瘢痕化),可导致肝硬化,甚至肝衰竭,癌症和死亡。晚期纤维化与NASH患者肝相关发病率和死亡率的风险显着增加有关,并且早在2020年,该疾病预计将成为美国肝移植的主要原因。目前尚无批准用于治疗 NASH 的药物。
关于 REGENERATE 研究,REGENERATE 是一项 Phase 3 期,随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,旨在评估奥贝胆酸(OCA)对NASH所致肝纤维化患者临床结局的安全性和有效性。进行了预先指定的18个月分析,以评估奥贝胆酸(OCA)对18个月活检与基线的肝组织学影响进行比较。 REGENERATE 已完成临床结果队列的目标入组,在全球339个合格中心中随机纳入了2,400多名成年NASH患者,并将在上市后继续监测临床结果以确认临床获益。研究结束时的分析将评估奥贝胆酸(OCA)对全因死亡率和肝脏相关临床结局及其长期安全性的影响。
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