TRK融合癌总体上是罕见的，会在不同的肿瘤类型中以不同的频率发生，在儿童和成人中均可出现。日前，一项关于靶向药拉罗替尼LOXO-101治疗TRK融合癌的最新临床数据被公布，结果显示在116例成人TRK融合癌患者(包括脑转移患者)的扩展数据集中，随着随访数据的延长，拉罗替尼继续显示出高缓解率和缓解持续时间，同时安全性良好。

　　拉罗替尼(LOXO-101)国际研究数据

　　此次公布的2项分析数据来自拉罗替尼LOXO-101治疗TRK融合癌成人和儿科患者的3项临床试验(NCT02122913、NCT02576431、NCT02637687)的汇总。

　　截止2019年7月15日的更新数据显示，116例成人TRK融合癌患者在17种肿瘤类型中的总缓解率(ORR)为71%(95%CI:62-79)、完全缓解率(CR)为10%。对于脑转移患者(n=14)，ORR为71%(95%CI:42-92)、其中10例患者有部分缓解(PR)。中位随访17.4个月时，治疗的中位持续时间为35.2个月(95%CI:21.6-不可估计[NE])。中位随访14.6个月时，中位无进展生存期为25.8个月(95%CI:15.2–NE)，有87%的患者总生存期(OS)≥12个月。

　　安全概况与先前报告的总体安全性患者群体中的一致。报告的大多数不良事件(AE)为1级或2级。1例患者(1%)因拉罗替尼LOXO-101相关的不良事件而停药。没有发生在>3%患者中的治疗相关3级或4级不良事件，也未报告与治疗相关的死亡。

　　在另一项分析中，使用EORTC QLQ-C30(成人)和PedsQL(儿童)问卷，从拉罗替尼试验中收集生活质量数据，并进行描述性和纵向分析。与美国普通人群文献中的数值相比，还计算了2年以上患者的生活质量分数正常或高于正常值和低于正常值的比例。拉罗替尼(LOXO-101)治疗TRK融合癌的大多数成人和大多数儿童及婴儿的生活质量迅速、有临床意义且持续改善。治疗期间，大多数≥2岁的患者的生活质量分数维持在正常范围内或进入到正常范围。

　　拉罗替尼(LOXO-101)是一种首创的口服TRK抑制剂，其活性药物成分Larotrectinib是一种强效、口服、选择性原肌球蛋白受体激酶(TRKs)抑制剂，旨在直接靶向TRK(包括TRKB、TRKB、和TRKC)，关闭导致TRK融合肿瘤生长的信号通路。此前，拉罗替尼(Vitrakvi)已经获得FDA批准用于治疗具有神经营养酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的成人及儿童实体瘤患者。

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