急性髓细胞白血病（AML）是髓系造血干细胞恶性增殖，目前，主要治疗手段为化疗和造血干细胞移植，但是临床治疗效果显示，患者长期存活率低，60岁以下适合治疗的患者5年存活率仅为40%，其中更是有极少部分患者能够存活5年以上，同时还要面临复发以及耐药等问题。
2018年ASH年会上公布了吉列替尼药物的临床试验结果，基于ADMIRAL（NCT 02421939）临床试验，2018年11月28日美国FDA批准吉列替尼用于治疗FLT3突变的复发或难治性急性髓细胞白血病（RRAML）。Xospata是首个获得FDA批准的可抑制ITD和TKD突变的复发性或难治性FLT3阳性AML靶向药物。另外，AML治疗药物还包括吉妥珠单抗、阿扎胞苷、地西他滨、venetoclax、米哚妥林。
用法用量
吉列替尼推荐剂量为3片40mg,每天1次，共计120mg.服用过程中应整片口服，不应打碎，压碎或咀嚼。
药物机理
吉列替尼是一种激酶抑制剂，可以抑制多种受体酪氨酸激酶，包括FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）的小分子，另外Xospata还显示出可以抑制外源表达FLT3的细胞（包括FLT3-ITD,酪氨酸激酶结构域突变（TKD）FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y）抑制FLT3受体信号传导和增殖的能力，靶向与FLT3+AML细胞，减少白血病细胞的数量，使健康的血细胞再次发育，为更多的健康血细胞营造空间。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.
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