研究共入组59例患者，15例患者IPSS 1.5分，29例患者IPSS 2分，8例患者IPSS 2.5分，6例患者IPSS 3分，1例患者IPSS 3.5分；细胞遗传学中危和高危的比例分别为19%和24%。结果显示，阿扎胞苷联合Venetoclax治疗安全耐受性良好。
57例可进行疗效评估患者中，18例患者获得CR,22例获得骨髓完全缓解，11例患者疾病稳定，2例患者进展。中位至应答时间为1.0个月。中位应答持续时间（DOR）、PFS、OS均未达到，预估产生治疗应答患者的12个月DOR和PFS分别为74%和59%。预估18个月OS为74%。因此，研究者指出，Ven+Aza联合治疗HR-MDS患者安全性可耐受，疗效客观。
維奈妥拉单药或与阿扎胞苷联合治疗复发/难治性MDS研究为Ib期研究，共入组46例复发/难治性MDS患者，維奈妥拉单药治疗组（C1）22例，維奈妥拉联合阿扎胞苷治疗组（C2）24例。基线细胞遗传学好、中等、差的比例分别为44%、33%和22%。结果显示，Venetoclax单药或与阿扎胞苷联合安全耐受性良好。
中位随访4.7个月，C1组的ORR为7%，75%的患者疾病稳定，中位至首次应答时间（TTR）为1.6个月，中位PFS为3.4个月，预估6个月OS为57%；C2组的ORR为50%，其中13%的患者获得CR,38%的患者获得骨髓CR,31%的患者疾病稳定。中位PFS和中位OS均未达到。预估6个月PFS为76%，预估9个月OS为83%。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.
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