生存总量的结果偏向于帕唑帕尼（12.6 对 10.7 个月），但该差异并没有显著的统计学意义（HR,0.87；P=0.256）。“我们不得不将该收益提交 FDA 顾问委员会审议，” Demetri 博士回忆道，因为“生存总量在数据上并没有显著的提高。”“我们大多数人都认为人们服用此药后可以存活更长时间。”他说道。他怀疑该试验没有表现出生存总量的收益的原因取决于一个技术性的细节。当这个试验在欧洲开展的时候，另一种名为曲贝替定的药物的使用也在增加。曲贝替定于 2007 年在欧洲证实对进展性肉瘤有效，但直到最近才收到补偿（本试验进行途中）；这导致了它在欧洲使用量的增加，他解释到。Demetri 博士说 PALETTE 试验中的许多病人都使用了曲贝替定，该药有一定成效，从而干扰了对帕唑帕尼疗效的判断。（曲贝替定在美国没被批准，虽然它正在进行大规模 3 期临床试验。）

　　此外还有其它的干扰因素，他说道。病人可能继续使用了其它药物，比如舒尼替尼和索拉非尼；这些因素“都会减弱试验展示生存收益的能力，”他说道。批准将帕唑帕尼（商品名 Votrient）用于已接受过化疗的进展期软组织肉瘤患者的治疗。帕唑帕尼已经上市并用于进展期肾细胞癌的治疗。当 2009 年被批准后，它成为了第 6 种针对这一适应症的药物。

　　在上月召开的 FDA 肿瘤药物咨询委员会上以 11 票赞成 2 票反对通过了将其用于进展期软组织肉瘤的治疗。尽管为了通过此次批准，III 期临床试验选取了 20 多种肉瘤亚型，但其中并不包括胃肠道间质瘤和脂肪肉瘤。因为帕唑帕尼对于这两种肿瘤的有效性没有被证明，所以并不在被批准的适应症之列。

　　“软组织肉瘤是一大类肿瘤，这次对于帕唑帕尼的批准是近十年来第一次将一种药物批准用于一大类肿瘤，”FDA 药品评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室主任理查德·帕多医学博士在一份声明中说，“抗肉瘤药物的研发是极具挑战性的，因为这类肿瘤的亚型很多而病人数量却很少。”

　　帕唑帕尼是特异性靶向血管生成和肿瘤细胞增殖相关受体的小分子酪氨酸激酶抑制剂。它能抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR-1、2 和 3）、血小板源性生长因子受体（PDGFR-α和β）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR1 和 3）、干细胞因子受体（c-Kit）、白细胞介素 2 诱导的 T 细胞激酶（Itk）、白细胞特异蛋白酪氨酸激酶（Lck）和跨膜糖蛋白受体酪氨酸激酶（c-Fms）。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方二维码！

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