美国FDA加速批准Incyte的培米替尼（商品名为Pemazyre）用于既往接受过治疗的携带FGFR2融合或其他重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者。Pemazyre是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗胆管癌的药物。该品种曾获得美国FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法和优先审查认定。

　　大鹏药品工业和大冢制药共同研发，用于治疗胆管癌新药培米替尼在FGFR2 +肝内胆管癌中显示有希望的应答。根据欧洲医学肿瘤学会虚拟大会2020年的海报展示，在对一部分患有FGFR2融合/重排的肝内胆管癌（iCCA）患者进行的中期分析中，显示futibatinib（TAS-120）是有效且可耐受的。

　　在这项对67名患者进行了至少6个月随访的研究中，研究者记录的客观缓解率为37.3％（95％CI,25.8-50.0）。1名患者（1.5％）完全缓解，24名（35.8％）部分缓解。培米替尼是FGFR1-4的口服小分子抑制剂。FGFR2融合发生在10％至20％的iCCA患者中。有这些交替的患者的5年生存率为24％。一线化疗后没有针对晚期疾病的标准治疗方法。

　　反应持久，平均持续8.3个月，仍有37％的患者继续接受治疗。研究人员观察到了患者亚组之间的客观反应，而与先前治疗方案的数量以及TP53，IDH1和PI3K基因同时发生遗传改变的患者无关。疾病控制率为82.1％-（95％CI,70.8-90.4）。中位反应时间为2.5个月（范围1.4-2.7）。中位反应持续时间（DOR）为8.3个月（95％CI,6.2为无法评估）。

　　中位无进展生存期（PFS）为7.2个月（95％CI,4.0-15.2）。在6个月时，PFS为61％（95％CI,47.5-72.0），总生存期（OS）为86％（95％CI,74.7-92.4）。

　　FOENIX-CCA2（NCT02052778）是一项正在进行的全球性，开放标签的2期研究，研究对象是具有FGFR2融合或重排作用的无法切除的局部晚期或转移性iCCA患者。从2018年4月到2019年11月，总共在36个国际站点上招募了103位患者。该计划分析（数据库锁定2020年3月30日）的中位随访时间为11.4个月。研究人员在55例患者中（82％）鉴定出FGFR2融合。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方二维码！

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