骨髓增生异常综合征研究中心的爱德华P.埃文斯以及达娜-法伯癌症研究所的研究所医师，讨论了这种药物的潜在用途。维奈妥拉（Venclexta）在骨髓增生异常综合症（MDS）中。
Steensma解释说，尽管维奈妥拉未在MDS中获得批准，但其用法已超出标签范围。维奈妥拉与次甲基化剂联用可能对高危，p53突变型MDS的患者产生更持久的反应，这些患者不能单独使用次甲基化剂获得深层缓解。
在2019 ASH年会上，提出了两项Ib期研究（NCT02942290; NCT02966782），该研究评估了维奈妥拉联合阿扎胞苷（Vidaza）在MDS患者中的安全性和有效性。
在57例可评估的未接受过治疗的高危患者中，有18例接受了维奈妥拉联合阿扎胞苷的客观反应。此外，有11名患者病情稳定。
在第二项试验中，在24例可评估的复发/难治性疾病患者中，有12例患者对该组合有客观反应。此外，有31％的患者在使用该组合药物后疾病稳定，而单独使用Venetoclax的患者则为75％。
两项研究均报告了由感染引起的与治疗有关的死亡。Steensma总结说，在修改给药方案并实施了预防性抗生素后，更多的患者似乎可以忍受这种联合疗法的前期治疗。
目前维奈妥拉暂时未批准MDS治疗，但是将来估计会纳入联合治疗方案。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方二维码！点击拓展阅读：维奈托克/维奈妥拉(VENCLEXTA)有望治愈高危髓系癌患者
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