2017年是医疗业内值得期待的一年，仅第一季度FDA就批准了12种新药，是去年的近半数，而截至5月15日，获批药物更是达到19种，rydapt便是其中颇具特色的一大重磅级药物。这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注，并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。
作用机制
rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到 FLT3 突变，即可考虑使用 rydapt 联合化疗进行治疗。
适用范围
AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌，侵袭性极高，在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%～34%的AML患者存在FLT3基因突变，这类患者不仅病情进展速度更快，而且复发率更高，预后较差。
在所有AML患者中，只有少数能够成功进行骨髓移植，而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML,5年生存率极低。然而在过去的25年里，白血病在治疗上并没有出现明显进展，因此，对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方二维码！点击拓展阅读：米哚妥林(MIDOSTAURIN)RYDAPT适应症有哪些用法用量是怎样的？
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