纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSKCC）的Thomas Kaley博士等人在JOURNAL OF CLINICAL ONCOLOGY（JCO）上发表了VE-BASKET研究中维罗非尼（vemurafenib,BRAFV600的选择性抑制剂）对BRAFV600突变胶质瘤患者的疗效和安全性。

　　目的：BRAFV600突变常见于几种胶质瘤亚型，包括多形性黄色星形细胞瘤（PXA）和神经节胶质细胞瘤，这种突变在胶质母细胞瘤中比较少见。本研究旨在确定维罗非尼（vemurafenib,BRAFV600的选择性抑制剂）对存在这种突变的胶质瘤患者的疗效。

　　患者和方法：VE-BASKET研究是一项针对BRAFV600突变非黑色素瘤的开放标签、非随机、多中心的篮子研究。BRAFV600突变胶质瘤患者接受维罗非尼治疗（960 mg,每天两次），直至疾病进展、停药或发生无法忍受的不良反应。关键终点包括RECIST 1.1版确认的客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。

　　结果：接受治疗的有24例脑胶质瘤患者（中位年龄32岁；18例女性患者和6例男性患者），包括恶性弥漫性胶质瘤（n = 11；6例胶质母细胞瘤[GBM]和5例间变性星形细胞瘤）、PXA（n = 7）、间变性神经节胶质瘤（AGG；n = 3）、毛细胞星形细胞瘤（PA；n = 2）、未另行说明的高级别胶质瘤（n = 1）。客观缓解率为25％（95％CI,10％至47％），中位无进展生存期为5.5个月（95％CI,3.7至9.6个月）。在恶性弥漫性胶质瘤中，最佳疗效包括1例部分缓解（PR）和5例病情稳定（SD）的患者，其中2例患者疾病稳定（SD）持续时间超过1年。在PXA中，最佳疗效包括1例完全缓解（CR），2例部分缓解（PR）和3例疾病稳定（SD）的患者。在患有毛细胞星形细胞瘤和间变性神经节细胞瘤（各1例）的患者中观察到其他部分缓解（PR）。维罗非尼的安全性基本与先前一致。

　　结论：维罗非尼一些BRAFV600突变胶质瘤患者中具有持久的抗肿瘤活性，尽管其疗效似乎随着组织学亚型定性地变化。因此，需要进一步研究以确定维罗非尼在原发性脑肿瘤患者中的最佳用途，并探索组织学亚型之间疗效存在差异的驱动机制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

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