急性髓性白血病（AML）是一种常发于成年中的髓系造血干／祖细胞恶性疾病。约30%的AML患者携带FLT3基因突变，米哚妥林林能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，令这些细胞凋亡，从而起到治疗作用。
米哚妥林治疗AML需要采用联合用药，每天用阿糖胞苷和柔红霉素诱导的第8-21天用50 mg 口服 每天2次（间隔12小时）和用高剂量阿糖胞苷巩固的每个周期的第8-21天，直至疾病复发或不能耐受不良反应。
米哚妥林的治疗效果怎样？
在名为RATIFY的随机试验中筛选3279名有FLT3突变患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受米哚妥林联合阿糖胞苷（cytarabine） 柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果显示米哚妥林联合治疗可以显著改善总生存时间（OS），减少23%的死亡风险。联合治疗组的中位无事件生存时间（EFS）与化疗组比较显著延长（8.2个月 vs 3.0个月）。米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。
除此之外，米哚妥林也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力，并诱导细胞凋亡，在治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成人患者也有显著的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！
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