FDA官网首曝，加速批准博舒替尼（bosutinib,BOSULIF,辉瑞公司）用于治疗初诊的费城染色体阳性（Ph+）慢性期慢性髓系白血病（CML）患者。

　　慢性粒细胞白血病( CML ) 是一种源于造血干细胞的恶性克隆性血液病。费城染色体( Ph)及Bcr/ Abl 融合基因是CML的特征性标志。约95%的患者具有Ph染色体标准易位t ( 9 ;22 ) , 而5-10%的患者存在Ph变异易位。少数变异易位可以产生隐匿型Ph染色体， 经常规的G 显带技术无法识别Ph的存在， 需要通过染色体荧光原位杂交( FISH ) 或Bcr /Abl 融合基因检测才能辨别。目前国内对于Ph染色体阳性的CML患者一线标准用药是伊马替尼（imatinib）。而此次临床试验采用头对头比较二代博舒替尼与伊马替尼治疗初诊CML患者的有效率。

　　此次批准基于一项开放性随机多中心的临床试验（BFORE,NCT02130557），试验纳入487例Ph+初诊的慢性期CML患者。所有患者随机分组至博舒替尼组（400mg,口服，每天一次）或伊马替尼组（400mg,口服，每天一次）。主要疗效评价指标是分子学的主观疗效（MMR），MMR定义为≤0.1% BCRABL比率，(相当于与标准基线相比减少≥3 log级)。

　　结果显示，伊马替尼组中，患者12个月时达到MMR的比率是47.2%(95% CI:40.9,53.4)，而伊马替尼组患者12个月时达到MMR的比率达到36.9%(95%CI:30.8,43.0)，两组疗效差别具有统计学差异(p = 0.0200)。12个月的CCyR)rate by 12 months (77.2% v 66.4%, respectively; P= .0075)。

　　伊马替尼 格列卫

　　新近确诊的处于慢性期的Ph+慢性髓性白血病成人与儿科患者。先前使用干扰素-α治疗无效的处于急变期、加速期或慢性期的费城染色体阳性慢性髓性白血病患者。复发型或难治型费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病成人患者。联合化疗用于新近确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病儿科患者

　　达沙替尼Dasatinib

　　新确诊的处于慢性期的费城染色体阳性的CML成人患者，对包括伊马替尼在内的先前治疗用药耐药或不耐受的慢性、加速或髓样或淋巴细胞急变期费城染色体阳性CML成人患者。先前治疗用药耐药或不耐药的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病成人患者。

　　尼洛替尼Nilotinib

　　治疗新确诊的处于慢性期的费城染色体阳性CML成人患者。治疗对先前治疗用药（包括伊马替尼）耐药或不耐受的慢性期与加速期的费城染色体阳性的CML成人患者。

　　博舒替尼Bosutinib

　　仅获准用于治疗对先前治疗药物耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期的费城染色体阳性的CML成人患者。用于治疗初诊的费城染色体阳性（Ph+）慢性髓系白血病（CML）处于慢性期患者。

　　帕纳替尼Ponatinib

　　对其他TKI类药物耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期的CML成人患者，对其他TKI类药物耐药或不耐受的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病，用于T315I阳性的慢性期、加速期或急变期成人CML患者或T315I阳性的Ph+的ALL

　　限制使用：不被用于治疗新诊断的慢性期CML

　　博舒替尼

　　二线王牌：博舒替尼作为二代药物，于2012年首次批准用于既往TKI耐药后的CML患者的治疗。在二线中，研究结果显示：博舒替尼治疗伊马替尼耐药的CML患者，24周的细胞遗传学疗效率（MCyR）是40.1%，对于既往接受过多种TKI治疗的CML患者进行博舒替尼挽救治疗的有效率也可以达到25.9%。在二线地位上拥有绝对实力。

　　一线黑马：BFORE试验采用直接头对头比较，PK一线传统用药伊马替尼，获得了有效率47.2% vs 36.9%的绝对优势，成功获得了FDA的一线批准。将CML患者的初始疾病控制带到新的高度，为患者的整体预后改善奠定基础。随着药物可及性增加，必将改写CML患者的用药格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

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